Ravulizumab (Ultomiris)

Medicinrådets anbefaling vedr. ravulizumab (Ultomiris) til behandling af neuromyelitis optica spektrum sygdom, version 1.0

Medicinrådet anbefaler ikke ravulizumab (Ultomiris) til behandling af voksne patienter med NMOSD, som er anti-aquaporin 4 (AQP4)-antistofpositive med expanded disability status scale (EDSS)-score≤ 7, som har oplevet et attak inden for de seneste 12 måneder, og som ikke har haft tilstrækkelig effekt af rituximab.

Medicinrådets begrundelse
Medicinrådet vurderer, at ravulizumab reducerer risikoen for sygdomsanfald (attak) og dermed forsinker sygdomsforværring sammenlignet med nuværende standardbehandling. Det forventes at kunne medføre en forbedring af patienternes livskvalitet og øge overlevelsen, men omfanget er usikkert. Behandlingen giver øget risiko for meningokokinfektioner. Behandlingen er væsentligt dyrere end den eksisterende behandling, og Medicinrådet vurderer, at omkostningerne ikke er acceptable. Derfor anbefaler Medicinrådet ikke ravulizumab som mulig standardbehandling.

Om neuromyelitis optica spektrum sygdom
Neuromyelitis optica spektrum sygdom er en kronisk betændelsestilstand i nervesystemet, som typisk rammer personer i 45-50-årsalderen. Sygdommen giver forkortet levetid og symptomer som synsproblemer, lammelser og tab af følesans, hvilket påvirker livskvaliteten betydeligt. Med den eksisterende behandling lever patienterne typisk, indtil de er ca. 65 år.

Fordele ved ravulizumab
Et klinisk studie viser, at ravulizumab reducerer risikoen for attak, som er knyttet til sygdomsforværring. I studiet blev der ikke observeret attak blandt patienter behandlet med ravulizumab. I en sundhedsøkonomisk analyse estimerer Medicinrådet, at behandlingen kan give en sundhedsgevinst på 3 kvalitetsjusterede leveår og forlænge patienternes levetid med ca. 3 år. Estimaterne bygger bl.a. på en antagelse om, at reduktionen af risikoen for attak vil forbedre patienternes overlevelse og livskvalitet, men omfanget er usikkert.

Ulemper ved ravulizumab
Ravulizumab giver bivirkninger, som for nogle patienter kan være alvorlige. Det gælder især en øget risiko for alvorlige infektioner med meningokoksygdom, også hos vaccinerede patienter.

Omkostninger
Behandlingen med ravulizumab medfører udgifter til lægemidlet på ca. 18,9 mio. kr. for et gennemsnitligt behandlingsforløb på 17 år. Sammenlignet med den eksisterende behandling medfører ravulizumab meromkostninger på ca. 19,0 mio. kr. pr. patient. Omkostningerne er baseret på offentlige listepriser. Der er forhandlet en rabat, som efter virksomhedens ønske er fortrolig. Der er også rabat på den eksisterende behandling, og de reelle meromkostninger er lavere.

Usikkerheder
Der er usikkerhed om størrelsen af effekten i dansk klinisk praksis, fordi en del af patienterne i studiet, som ikke fik ravulizumab, fik en dårligere behandling end den, der gives i Danmark. Det er også usikkert, hvor meget reduktionen i attak forbedrer overlevelsen og livskvaliteten. Det er derfor uklart, hvor stor den reelle gevinst er i dansk klinisk praksis.