Isatuximab (Sarclisa) i kombination med bortezomib, lenalidomid og dexamethason

Medicinrådets anbefaling vedr. isatuximab (sarclisa), bortezomib, lenalidomid og dexamathason til patienter med nydiagnosticeret knogle-marvskræft, som ikke er kandidater til HDT med stamcellestøtte - version 1.0

Medicinrådet anbefaler ikke isatuximab i kombination med bortezomib, lenalidomid og dexamethason (IsaBorLenDex) til behandling af patienter med nydiagnosticeret knoglemarvskræft, som ikke er kandidater til højdosis kemoterapi (HDT) med stamcellestøtte.

Medicinrådets begrundelse
Medicinrådet lægger vægt på, at IsaBorLenDex forlænger perioden uden sygdomsforværring sammenlignet med de eksisterende behandlingsmuligheder. Effekten på overlevelse er sammenlignelig med de eksisterende behandlingsmuligheder. Behandlingen er væsentligt dyrere end BorLenDex, som er den primære eksisterende behandling for patientgruppen, og Medicinrådet vurderer, at omkostningerne ikke er acceptable i forhold til behandlingens effekt. Derfor anbefaler Medicinrådet ikke IsaBorLenDex som standardbehandling.

Om knoglemarvskræft
Knoglemarvskræft kan bl.a. give knoglebrud, blodmangel og nyresvigt. Sygdommen rammer typisk patienter over 65 år og medfører symptomer som træthed og smerter, som påvirker livskvaliteten. Sygdommen kan ikke helbredes, men der findes flere behandlinger, som kan forlænge livet. Patienter, som er kandidater til IsaBorLenDex, har en kort restlevetid, og kun 59 % af patienterne er i live tre år efter diagnosen.

Fordele ved IsaBorLenDex
Kliniske studier viser, at IsaBorLenDex kan holde sygdommen i ro i længere tid end de eksisterende behandlinger. Der er på nuværende tidspunkt ikke påvist en forbedret overlevelse. Medicinrådet har estimeret sundhedsgevinsten i en sundhedsøkonomisk model, men estimaterne er meget usikre.

Ulemper ved IsaBorLenDex
IsaBorLenDex kan give alvorlige bivirkninger, bl.a. infektioner, nerveskader og bivirkninger med dødeligt udfald. Bivirkningerne er forskellige fra de eksisterende behandlinger, mens antallet af patienter, som ophører behandling grundet bivirkninger, vurderes at være på et sammenligneligt niveau.

Omkostninger
Det er usikkert, hvor længe patienterne skal behandles med IsaBorLenDex. Behandling med IsaBorLenDex i tre år medfører udgifter til lægemidlet på ca. 1,7 mio. kr. Omkostningerne er baseret på offentlige listepriser. Der er forhandlet en rabat, som efter virksomhedens ønske er fortrolig. De reelle udgifter er lavere.

Usikkerheder
Der er stor usikkerhed om effekten på overlevelse og dermed den reelle gevinst for patienterne ved behandlingen. Det skyldes bl.a. at patienterne i studierne er fulgt i kort tid i forhold til deres forventede restlevetid.