Fenfluramin (Fintepla)

Medicinrådets anbefaling vedr. fenfluramin som tillæg til behandling af Lennox-Gastaut syndrom, version 1.0

Medicinrådet anbefaler ikke fenfluramin til behandling af epileptiske anfald forbundet med Lennox-Gastaut syndrom som tillægsbehandling til andre antiepileptiske lægemidler hos patienter over 2 år.

Om Lennox-Gastaut syndrom
Lennox-Gastaut syndrom (LGS) er en sjælden og alvorlig form for epilepsi, som typisk starter i 3-5-årsalderen og medfører hyppige epileptiske anfald, ofte flere gange i døgnet. Sygdommen er ofte ledsaget af udviklingshæmning og behov for konstant overvågning og livslang specialiseret behandling. Formålet med fenfluramin er at reducere antallet af epileptiske anfald.

Fordele ved fenfluramin
Kliniske studier viser, at tillæg af fenfluramin til den eksisterende behandling hos mange patienter kan reducere antallet af dropanfald, dvs. anfald, hvor personen pludseligt mister muskelkontrollen og kan falde om uden varsel. Hos ca. hver tredje patient halveres antallet af dropanfald, og omsorgspersoner angav, at den samlede helbredstilstand var meget forbedret hos en tredjedel af patienterne. Medicinrådet har estimeret en sundhedsgevinst på ca. 0,2-0,4 QALY i form af en forbedret livskvalitet og forlænget levetid.

Ulemper ved fenfluramin
Fenfluramin kan give bivirkninger hos nogle patienter, hvoraf nogle kan være alvorlige. Bivirkningerne er anderledes men ikke mere alvorlige end for andre epilepsibehandlinger.

Omkostninger
Da fenfluramin doseres efter patientens vægt, er der stor forskel på udgifterne mellem børn og voksne. Et års forbrug af fenfluramin koster mellem ca. 140.000 kr. og 450.000 kr., alt efter hvor meget patienten vejer. Tallene er baseret på de officielle listepriser for lægemidlet. Der er forhandlet en rabat, som efter virksomhedens ønske er fortrolig, og de reelle omkostninger er derfor lavere.

Usikkerheder
For at estimere sundhedsgevinsten i form af QALY er der brugt en metode, hvor raske personer vurderer, hvordan det ville være at leve med sygdommen (vignette-studie). Det er uvist, hvor godt dette afspejler patienternes oplevede livskvalitet, og den estimerede sundhedsgevinst kan være større eller mindre.

Medicinrådets samlede vurdering
Medicinrådet vurderer, at fenfluramin kan være en behandlingsmulighed for nogle patienter med Lennox-Gastaut syndrom. Behandlingen kan reducere antallet af alvorlige anfald og forbedre livskvaliteten for nogle patienter. Der er dog stor usikkerhed om, hvor stor sundhedsgevinsten reelt er. Fenfluramin er dyrere end den eksisterende behandling, og Medicinrådet vurderer, at meromkostningerne ikke er rimelige i forhold til sundhedsgevinsten. Omkostningsniveauet imødekommer dermed heller ikke i tilstrækkelig grad de usikkerheder, der er ved behandlingens effekt. Derfor anbefaler Medicinrådet ikke fenfluramin som mulig standardbehandling til patientgruppen.