Exagamglogene autotemcel (Casgevy)
Godkendt den 26. februar 2025
Medicinrådets anbefaling vedr. exagamglogene autotemcel (exa-cel) til behandling af patienter over 12 år med transfusionsafhængig β-talassæmi (TDT), version 1.0
Medicinrådet anbefaler exagamglogene autotemcel (exa-cel) til behandling af blodsygdommen transfusionsafhængig β-talassæmi (TDT) hos patienter ≥ 12 år, for hvem hæmatopoietisk stamcelletransplantation er velegnet, og hvor en human leukocytantigen-matchet beslægtet donor ikke er tilgængelig.
TDT er en alvorlig og livstruende sygdom, som typisk debuterer, inden barnet er fyldt et år, og resulterer i kronisk svær anæmi, jernophobning og reduceret middellevealder. Patienterne er afhængige af regelmæssige blodtransfusioner hele livet samt jernkelerende behandling, som modvirker den giftige jernophobning, som blodtransfusionerne medfører.
Exa-cel er en genterapi, som patienten skal have én gang, og som har en potentiel livslang effekt. Medicinrådet vurderer, at behandlingen gør langt de fleste patienter (> 90 %) uafhængige af transfusioner dokumenteret i op til fem år med et stabilt og normaliseret hæmoglobinniveau. Datagrundlaget for vurderingen af exa-cels langtidseffekt og -sikkerhed er sparsomt.
Der er akutte forbigående bivirkninger ved exa-cel, men busulfan, som er en del af forbehandlingen, er kendt for at have alvorlige og potentielt kroniske bivirkninger.
Medicinrådet anbefaler exa-cel under inddragelse af alvorlighedsprincippet, selvom behandlingen er forbundet med meget høje omkostninger. Det skyldes, at behandlingen er den eneste potentielt sygdomsmodificerende eller kurative behandling, som forventes at resultere i mange vundne kvalitetsjusterede leveår for en gruppe patienter med en alvorlig sygdom, der debuterer hos børn og unge og medfører nedsat livskvalitet og tidlig død.
De europæiske myndigheder har givet en betinget godkendelse af exa-cel, og virksomheden er forpligtet til at levere både studie- og registerdata de kommende år. Medicinrådet opfordrer virksomheden til også at levere data vedr. effekt og sikkerhed til Medicinrådet. Baseret herpå, vil Medicinrådet om to år tage stilling til, om anbefalingen fortsat skal gælde.
OBS: Grundet certificering og oplæring af personale i brugen af exa-cel, vil det tage mindst tre måneder fra anbefalingsdatoen, før de første patienter vil komme i behandling.
Sagsbehandlingstid
Processen er en 18-ugers proces.
Medicinrådet har brugt 17 uger og 4 dage (89 arbejdsdage) på arbejdet med exagamglogene autotemcel (exa-cel) til behandling af patienter over 12 år med transfusionsafhængig β-talassæmi (TDT).
Der har været 3 clock-stops i sagen:
Clock-stop 1: fra den 24. juni til og med 29. juli 2024, da ansøgningen ikke var fyldestgørende.
Clock-stop 2: fra den 24. oktober til og med 19. december 2024, da Amgros og ansøger ønskede, at forhandlingen skulle ske samtidig med vurderingen af exagamglogene autotemcel til en anden indikation.
Clock-stop 3: fra den 29. januar til og med den 26. februar 2025, fordi Rådet ønskede yderligere prisforhandlinger med ansøger.
Beslutning om anbefaling
Forhandling
Vurderingsrapport
På baggrund af vurderingsrapporten forhandler Amgros med ansøger om lægemidlets pris.
Der har været clock-stop i sagen i perioden 24. oktober til og med 19. december 2024, da Amgros og ansøger ønskede, at forhandlingen skulle ske samtidig med vurderingen af exagamglogene autotemcel til en anden indikation.
Ansøgning
Fagudvalget og sekretariatet vurderer dokumentationen i ansøgningen og udarbejder en vurderingsrapport.
Der har været clock-stop i sagen i perioden 24. juni til og med 29. juli 2024, da ansøgningen ikke var fyldestgørende.
Medicinrådet foretager en teknisk validering af ansøgningen, for at sikre at alle formkrav er opfyldt.
Anmodning om vurdering
Med udgangspunkt i ansøgers ønske og tilgængelige fagudvalgsmøder fastsætter sekretariatet et aftalt ansøgningstidspunkt.