Ciltacabtagene autoleucel (Carvykti)

Ciltacabtagene autoleucel (Carvykti) til behandling af patienter med recidiverende og refraktær knogle-marvskræft, som er refraktære overfor lenalidomid, version 1.0

Medicinrådet anbefaler ciltacabtagene autoleucel (cilta-cel) til patienter med recidiverende og refraktær knoglemarvskræft, som har fået mindst én tidligere behandling, herunder et immunmodulerende middel og en proteasomhæmmer, som har udvist sygdomsprogression under den sidste behandling og er refraktære overfor lenalidomid, og som har performance status 0-1.

Om recividerende og refraktær knoglemarvskræft
Knoglemarvskræft, der vender tilbage eller ikke reagerer på behandling, kaldes recidiverende eller refraktær. Der findes mange behandlingsmuligheder, som kan forlænge livet for patienterne, men sygdommen kan ikke helbredes. Patienterne kan ofte leve med sygdommen i flere år, men oplever træthed, smerter og øget infektionsrisiko, som påvirker livskvaliteten. 

Fordele ved cilta-cel
Kliniske studier viser, at cilta-cel kan forlænge overlevelsen og give en længere periode uden sygdomsforværring. Medicinrådet estimerer, at behandlingen kan give en sundhedsgevinst på 2,6-4,5 kvalitetsjusterede leveår (QALY) og forlænge levetiden med cirka 3 til 5 år. Cilta-cel kan som engangsbehandling give en længere pause fra behandling med forbedret livskvalitet og mindre kontakt med sundhedsvæsenet, i modsætning til nuværende behandlinger, som gives vedvarende og ofte medfører bivirkninger over længere tid. 

Ulemper ved cilta-cel  
Behandling med cilta-cel kan give bivirkninger, som for nogle patienter kan være meget alvorlige. Der er set bivirkninger fra immunsystemet og nervesystemet, som kan give varige skader og i sjældne tilfælde være livstruende. Bivirkningerne er samlet set mere alvorlige end ved den nuværende behandling. Behandling med cilta-cel kræver desuden indlæggelse i ca. 16 dage.

Omkostninger 
Cilta-cel gives som en engangsbehandling, som koster 2,9 mio. kr. Da den eksisterende behandling også har udgifter, bliver de samlede meromkostninger ved behandling med cilta-cel ca. 1,0-1,4 mio. kr. Omkostningerne er baseret på offentlige listepriser. Der er forhandlet en rabat, som efter virksomhedens ønske er fortrolig, og de reelle omkostninger er derfor lavere.

Usikkerheder
Patienterne i cilta-cel-studiet er fulgt i kort tid. Det gør det svært at vurdere, hvor meget cilta-cel kan forbedre patienternes overlevelse. Forskelle mellem studierne og den danske behandlingspraksis betyder desuden, at overlevelsesgevinsten ved cilta-cel kan være overestimeret.

Samlet vurdering
Medicinrådet lægger vægt på, at cilta-cel sandsynligvis kan forlænge overlevelsen og give nogle en lang behandlingsfri periode. Selvom cilta-cel er dyrere end den eksisterende behandling, og der er usikkerhed om, hvor stor overlevelsesgevinsten reelt vil være, vurderer Medicinrådet, at meromkostningerne er acceptable i forhold til sundhedsgevinsten. Derfor anbefaler Medicinrådet cilta-cel som mulig standardbehandling. 

Da der er behov for at øge kapaciteten til behandling med cilta-cel, vil anbefalingen blive indført gradvist.