Omaveloxolone (Skyclarys)

Medicinrådets anbefaling vedr. omaveloxolone til behandling af Friedreichs ataksi hos voksne og unge ≥ 16 år - Nationalt dansk appendix til fælles nordisk rapport, version 1.0

Medicinrådet anbefaler ikke omaveloxolone til behandling af Friedreichs ataksi.

Friedreichs ataksi er en arvelig og sjælden sygdom, der nedbryder nervesystemet og typisk diagnosticeres i barndommen eller hos unge voksne. Sygdommen er meget alvorlig og medfører både motoriske handicap og markant nedsat levealder. Medicinrådet har derfor inddraget alvorlighedsprincippet i sin beslutning.

Omaveloxolone kan forsinke sygdommens udvikling, målt ved Modified Friedreich’s Ataxia Rating Scale (mFARS), sammenlignet med best supportive care-behandling, men det er usikkert, hvor længe effekten af behandlingen varer ved, og hvor meget livskvaliteten forbedres. Lægemidlet er ikke undersøgt i forhold til overlevelse eller komorbiditeter til sygdommen.

De mest almindelige bivirkninger ved omaveloxolone inkluderer hovedpine, kvalme, træthed og mavesmerter. Disse bivirkninger er generelt milde til moderate i alvorlighed.

Omkostningerne ved behandlingen er meget høje. Medicinrådet vurderer, at omkostningerne er urimeligt høje i forhold til effekten, selv når alvorlighedsprincippet tages i betragtning.