Daratumumab (Darzalex) i kombination med bortezomib, lenalidomid og dexamethason

Medicinrådets anbefaling vedr. daratumumab (Darzalex) i kombination med bortezomib, lenalidomid og dexamethason til patienter med nydiagnosticeret knoglemarvskræft, vers. 1,0

Medicinrådet anbefaler ikke daratumumab i kombination med bortezomib, lenalidomid og dexamethason (DarBorLenDex+DarLen) til behandling af patienter med nydiagnosticeret knoglemarvskræft, som er kandidater til autolog stamcelle-transplantation.

Om knoglemarvskræft
Knoglemarvskræft er en livsforkortende sygdom, som kan medføre knoglebrud, blodmangel og nedsat immunforsvar. Patienterne oplever træthed, smerter og øget infektionsrisiko, som påvirker livskvaliteten. Sygdommen kan ikke helbredes, men der findes behandlinger, som kan holde sygdommen i ro i længere tid.

Fordele ved daratumumab 
Et klinisk studie viser, at daratumumab i tillæg til den eksisterende behandling kan forlænge den tid, hvor sygdommen holdes i ro, og at flere patienter opnår en længerevarende effekt af behandlingen. Der er på nuværende tidspunkt ikke påvist en forbedret overlevelse. Estimaterne for sundhedsgevinst (målt i QALY) og levetidsgevinst fra den sundhedsøkonomiske analyse er meget usikre.  

Ulemper ved daratumumab
Tillæg af daratumumab medfører flere bivirkninger, som kan kræve behandling, især lungebetændelse (pneumoni) og hjerterytmeforstyrrelser. De fleste alvorlige bivirkninger opstår under vedligeholdelsesbehandlingen. 

Omkostninger 
Patienter forventes i gennemsnit at være i behandling, inkl. vedligeholdelsesbehandling, i 7 år. Det svarer til udgifter til lægemidlet på ca. 3,3 mio. kr. Da den eksisterende behandling også har udgifter, bliver de samlede meromkostninger ca. 1,3 mio. kr. Omkostningerne er baseret på offentlige listepriser. Der er forhandlet en rabat, som efter virksomhedens ønske er fortrolig, og de reelle omkostninger er derfor lavere.

Usikkerheder
Patienterne er fulgt i relativt kort tid, og data fra studiet kan ikke dokumentere, at patienterne lever længere end med den eksisterende behandling. Samtidig er det usikkert, hvordan de efterfølgende behandlinger påvirker overlevelsen, da det ikke er muligt at vurdere effekten af efterfølgende behandlinger i studiet.

Samlet vurdering
Medicinrådet vurderer, at DarBorLenDex+DarLen kan give længere tid uden sygdomsforværring, men lægger vægt på, at der ikke er påvist en effekt på overlevelse. Der er derfor betydelig usikkerhed om sundhedsgevinsten ved tillæg af daratumumab til standardbehandlingen, da den også afhænger af andre effektive behandlingsmuligheder, som patienterne kan modtage efterfølgende. Samtidig er der væsentlig usikkerhed om omkostningerne til efterfølgende behandlinger, og derfor også meromkostningerne forbundet med tillæg af daratumumab. Derfor anbefaler Medicinrådet ikke DarBorLenDex+DarLen som mulig standardbehandling.