Blinatumomab (Blincyto)

Medicinrådets anbefaling vedr. blinatumomab som monoterapi som en del af konsolideringsbehandlingen af voksne patienter med akut lymfoblastisk leukæmi, version 1.0

Medicinrådet anbefaler blinatumomab som monoterapi som en del af konsolideringsbehandlingen til voksne patienter med nydiagnosticeret Philadelphia-kromosom-negativ CD19-positiv B-celle-prækursor akut lymfoblastisk leukæmi.

Medicinrådets begrundelse
Medicinrådet lægger vægt på, at tillæg af blinatumomab kan forlænge livet og reducere risikoen for tilbagefald sammenlignet med kemoterapi alene, bl.a. fordi flere muligvis kan kureres ved behandling med blinatumomab. Der er usikkerhed om sundhedsgevinstens reelle størrelse for den yngre del af populationen (18 til 45 år) i dansk klinisk praksis, da patienterne i denne aldersgruppe i studiet kan have fået en mindre effektiv kemoterapi end i dansk klinisk praksis. Blinatumomab er dyrere end den eksisterende behandling, men Medicinrådet vurderer, at effekten er rimelig i forhold til behandlingens omkostninger, også når usikkerhederne tages i betragtning. Derfor anbefaler Medicinrådet blinatumomab som mulig standardbehandling.

Om akut lymfoblastisk leukæmi
Akut lymfoblastisk leukæmi (ALL) er en kræftsygdom i blodet og knoglemarven. Sygdommen kan give symptomer som træthed, infektioner og risiko for blødninger, hvilket påvirker livskvaliteten betydeligt. For patienter under 45 år er femårs-overlevelsen ca. 92 %. For ældre patienter falder den til ca. 59 %. Behandlingen har til formål at holde sygdommen under kontrol og forebygge tilbagefald.

Fordele ved blinatumomab
Et klinisk studie viser, at blinatumomab som en del af konsolideringsbehandlingen kan forlænge livet og reducere risikoen for tilbagefald sammenlignet med kemoterapi alene. I en sundhedsøkonomisk model har Medicinrådet estimeret, at blinatumomab kan give en sundhedsgevinst på 4,1 kvalitetsjusterede leveår (QALY) og forlænge patienternes levetid med 5,1 år. Estimaterne bygger bl.a. på en antagelse om, at behandling med blinatumomab kan kurere flere patienter end den eksisterende behandling.

Ulemper ved blinatumomab
Blinatumomab kan medføre bivirkninger som neurologiske symptomer og cytokinfrigivelsessyndrom (CRS), der ikke ses ved kemoterapi alene og i nogle tilfælde kræver behandling. Samlet set har blinatumomab en mere belastende bivirkningsprofil end den eksisterende behandling.

Omkostninger
Behandlingen med blinatumomab medfører udgifter til lægemidlet på ca. 1,3 mio. for et gennemsnitligt behandlingsforløb på 7,5 måned. Sammenlignet med den eksisterende behandling medfører blinatumomab meromkostninger på ca. 1,3 mio. kr. pr. patient. Omkostningerne er baseret på offentlige listepriser.

Usikkerheder
Det er usikkert, hvor mange flere patienter, der kan kureres med blinatumomab sammenlignet med den eksisterende behandling. Dette skyldes særligt, at der er usikkerhed om, hvor godt resultaterne fra det kliniske studie kan overføres til dansk praksis, fordi patienterne i studiet fik en anden type kemoterapi end den, der bruges i Danmark. Denne usikkerhed gælder særligt for den yngre del af populationen (18 til 45 år), da patienterne i denne aldersgruppe i studiet kan have fået en mindre effektiv kemoterapi end i dansk klinisk praksis. Endelig er der ikke indsamlet data om livskvalitet i studiet.