Avapritinib (Ayvakyt)

Medicinrådets anbefaling vedr. avapritinib til behandling af inoperabel eller metastatisk gastrointestinal stromal tumor med D842V-mutation i PDGFRA, version 1.0

Medicinrådet anbefaler avapritinib til behandling af kræftsygdommen gastrointestinal stromal tumor (GIST) med PDGFRA-D842V-mutation, hvor sygdommen er inoperabel eller metastatisk.

Metastatisk GIST med PDGFRA-D842V-mutation er ekstremt sjælden, da der kun diagnosticeres ca. 1 patient hvert andet år i Danmark. Der findes aktuelt ingen effektive behandlingsmuligheder til GIST med denne mutation i modsætning til GIST uden D842V-mutation, som kan behandles effektivt med flere forskellige tyrosinkinasehæmmere.

Medicinrådet vurderer, at avapritinib kan få tumorerne til at skrumpe hos de fleste patienter og potentielt forlænge deres levetid. Dokumentationen for effekten på overlevelsen er dog meget spinkel, fordi lægemidlets effekt alene er undersøgt i et studie med 56 patienter, der ikke indeholdt en kontrolgruppe.

Avapritinib er forbundet med mange og alvorlige bivirkninger. Næsten halvdelen af patienterne oplever bevidsthedsforstyrrelser, som dog i de fleste tilfælde forsvinder, hvis patienten stopper med behandlingen. En lille del af patienterne får alvorlige blødninger i hjernen.

Avapritinib er en dyr behandling. Medicinrådet vurderer dog, at prisen er acceptabel i forhold til den sandsynliggjorte effekt af behandlingen, når man samtidig tager i betragtning, at patienterne for nuværende ikke har andre behandlingsmuligheder.

Medicinrådet er opmærksomt på, at de europæiske myndigheder har givet en betinget godkendelse af avapritinib til behandling af GIST. I dette tilfælde betyder det, at myndighederne vil følge op på, om effekten og bivirkningerne er som forventet i et nyt prospektivt observationelt studie med afslutning i 2027. Medicinrådet vil efterfølgende tage stilling til, om anbefalingen stadig skal gælde.