Medicinrådet siger nej til ny behandling mod sjælden form af ALS
Det er ikke tilstrækkeligt dokumenteret, at patienter med en sjælden undertype af den i forvejen sjældne sygdom ALS har gavn af behandling med lægemidlet tofersen. Samtidig er behandlingen meget dyr. Derfor anbefaler Medicinrådet ikke tofersen som tillæg til den nuværende standardbehandling.
27. marts 2025
Medicinrådet kan ikke anbefale tofersen som tillæg til den nuværende standardbehandling til patienter med den sjældne sygdom amyotrofisk lateral sklerose (ALS) med mutation i SOD1-genet. Det besluttede Medicinrådet på rådsmødet onsdag den 26. marts 2025.
ALS rammer de motoriske nerveceller i hjernen og rygmarven. Det giver patienterne tiltagende funktionsvanskeligheder, som med tiden kræver omfattende pleje og støtte. Patienterne lever i gennemsnit tre år efter diagnosen. Den nuværende standardbehandling er lægemidlet riluzol og symptomlindring, fysioterapi, ergoterapi og taleterapi.
Medicinrådet vurderer, at der ikke er tilstrækkelig dokumentation for, at det gavner patienterne at lægge tofersen oven i den nuværende behandling. Samtidig er behandlingen meget dyr og giver hyppige og nogle gange alvorlige bivirkninger.
EMA har godkendt tofersen under ”exceptional circumstances”. Det er en type af markedsføringstilladelse som gives, når en lægemiddelvirksomhed ikke kan fremlægge omfattende data om et lægemiddels effektivitet og sikkerhed på grund af sygdommens sjældenhed, eller hvis det ikke er muligt eller er uetisk at indsamle fuldstændige oplysninger.
Tofersen markedsføres med handelsnavnet Qalsody.
Vurderingen af tofersens effekt, bivirkninger og omkostningseffektivitet er foretaget i det fælles nordiske samarbejde Joint Nordic HTA-bodies (JNHB).