Stigende priser og spinkle data: Derfor ønsker Medicinrådet mere risikodeling
På få år er priserne på ATMP-lægemidler steget markant. Samtidig er datagrundlaget for behandlingernes effekt oftest spinkelt. Derfor opfordrer Medicinrådet lægemiddelvirksomhederne til risikodeling, så det ikke er sundhedsvæsnet alene, der skal betale for usikker effekt og risiko for bivirkninger.
17. maj 2024
En opgørelse af priserne på de otte ATMP-lægemidler til 10 patientgrupper, som Medicinrådet har vurderet hidtil, viser, at priserne på ATMP’er er steget markant de seneste syv år.
ATMP, som var på dagsordenen for et tematisk rådsmøde i Medicinrådet onsdag den 8. maj, er en forkortelse for Advanced Therapy Medicinal Product. ATMP-lægemidler er typisk engangsbehandlinger, som eksempelvis genterapier, der er designet til at have en livslang effekt.
- Der er store forskelle på, hvordan lægemiddelvirksomhederne prissætter de nye ATMP-lægemidler. Men tendensen er, at introduktionspriserne på de behandlinger, vi har vurderet siden 2018, er markant højere end tidligere, siger forperson for Medicinrådet, Jørgen Schøler Kristensen.
Mens de første ATMP-lægemidler, som Medicinrådet tog stilling til i 2018, kostede under en million kroner for hver patient, der skulle behandles, er priserne på efterfølgende ATMP-lægemidler langt højere. I 2021 tog Medicinrådet eksempelvis stilling til Zolgensma med en officiel pris pr. patient på knapt 14 millioner kroner. De forhandlede priser er fortrolige.
Spinkelt datagrundlag
Samtidig er datagrundlaget for ATMP-lægemidlernes effekt og bivirkninger på langt sigt typisk spinkelt.
Det spinkle datagrundlag skyldes både, at der er få patienter i studierne, og den korte tid, de er fulgt, taget i betragtning at ATMP-lægemidler ofte forventes at have en livslang effekt. De fleste af de studier, der skal dokumentere lægemidlernes effekt, er desuden uden en kontrolarm. Effekten er altså ikke direkte sammenlignet med en lignende patientgruppe, der ikke modtager den nye ATMP-behandling.
Jørgen Schøler Kristensen ønsker derfor, at prisaftalerne med lægemiddelvirksomhederne afspejler, at der ofte er usikkerhed om effekten på længere sigt, eksempelvis ved såkaldte risikodelingsaftaler.
- Der kan være stort potentiale ved eksempelvis genterapier, der kan hjælpe patienter, der før stod uden reelle muligheder for behandling af deres alvorlige sygdomme. Men der er også ofte meget store usikkerheder om effekten og bivirkningerne på længere sigt og meget høje priser. Derfor ser vi meget gerne, at virksomhederne kommer med bud på reel risikodeling, så det ikke alene er sundhedsvæsnet, der betaler for usikkerhederne, hvis det viser sig, at behandlingens effekt ikke varer ved, eller der er følgevirkninger, som vi i sundhedsvæsnet skal håndtere, siger Jørgen Schøler Kristensen.
FAKTA OM MEDICINRÅDETS VURDERINGER AF ATMP-LÆGEMIDLER
Medicinrådet har indtil nu taget stilling til otte ATMP-lægemidler, hvoraf to er til to forskellige patientgrupper, dvs. i alt 10 ATMP-vurderinger.
Fem er anbefalet eller delvist anbefalet som mulig standardbehandling.
Fem er ikke anbefalet som mulig standardbehandling. Af disse er Medicinrådet aktuelt ved at revurdere tre af anbefalingerne, fordi lægemiddelvirksomhederne har indsendt nye pristilbud og/eller nye data for behandlingernes effekt.
Den gennemsnitslige sagsbehandlingstid for de 10 vurderinger af ATMP-patientgrupper (indikationer), der er vurderet i Medicinrådet, var 18 uger og 4 dage fra ansøgning til anbefaling (i alt 130 dage, ekskl. clock-stop). Der gik i gennemsnit mere end 46 uger (323 dage) fra lægemidlet fik «Positive Opinion» fra Committee for Medicinal Products for Human Use (CHMP), til Medicinrådet vurderede, at ansøgningen var fyldestgørende.
Medicinrådet vurderer ATMP-lægemidler på samme måde som andre lægemidler ved at tage stilling til, om der er et rimeligt forhold mellem lægemidlets dokumenterede effekt og omkostningerne ved behandling med lægemidlet.
Pt. er Medicinrådet i gang med at vurdere fire nye ATMP-lægemidler til seks patientgrupper.
Fra januar 2025 skal EU-landene ifølge en EU-forordning udarbejde fælles vurderinger af nye lægemidlers kliniske effekt i forhold til de behandlinger, der allerede bliver brugt i medlemsstaterne.
I første omgang gælder de fælles vurderinger kræftlægemidler og ATMP-lægemidler. Analyser af sundhedsøkonomi, prisfastsættelse og beslutning om ibrugtagning er ikke en del af forordningen og vil fortsat være et nationalt anliggende.
HVAD ER ATMP?
ATMP er en forkortelse for Advanced Therapy Medicinal Product. Det er kort sagt avancerede lægemidler som eksempelvis genterapier. ATMP er typisk engangsbehandlinger, der er designet til at have en livslang effekt.
ATMP er ofte udviklet til meget specifikke patientgrupper eller sjældne sygdomme, hvor der er meget få patienter.
EMA klassificerer ATMP’er i følgende kategorier:
Genterapeutiske lægemidler: indeholder gener med terapeutisk, profylaktisk eller diagnostisk effekt. De virker ved, at der indsættes “rekombinante” gener i kroppen, som kan behandle en række sygdomme såsom cancer, genetiske sygdomme eller andre langvarige sygdomme. Et rekombinant gen er et stykke laboratoriefremstillet DNA, som sammenbinder DNA af forskellig oprindelse.
Celleterapeutiske lægemidler: indeholder celler eller væv, som er blevet manipuleret til at ændre deres biologiske karakteristika eller funktion i kroppen. De kan bruges til at helbrede, diagnosticere eller forebygge sygdom.
Vævsteknologiske lægemidler: indeholder celler eller væv, der er blevet modificeret, så de kan anvendes til at reparere, regenerere eller erstatte humant væv.