Overblik over ATMP-lægemidler i Skandinavien
Danmark har anbefalet ATMP-lægemidler til fem patientgrupper, Sverige og Norge til syv hver. Til gengæld har Danmark flest ATMP-lægemidler under vurdering eller revurdering.
17. maj 2024
Der er variationer mellem de skandinaviske landes vurderinger af ATMP-lægemidler.
Det viser en opgørelse, som Medicinrådet har foretaget af 19 ATMP-lægemidler, som på nuværende tidspunkt har markedsførelsestilladelse i EU, og som er vurderet i mindst ét af de nordiske lande (Danmark, Sverige og Norge). Enkelte lægemidler har flere indikationer, dvs. bruges til flere patientgrupper.
ATMP, som var på dagsordenen for et tematisk rådsmøde i Medicinrådet onsdag den 8. maj, er en forkortelse for Advanced Therapy Medicinal Product. ATMP-lægemidler er typisk engangsbehandlinger, som eksempelvis genterapier, der er designet til at have en livslang effekt.
Danmark har indtil videre anbefalet eller delvist anbefalet ATMP-lægemidler til fem patientgrupper, mens Sverige og Norge begge har anbefalet ATMP’er til syv patientgrupper. Til gengæld har Danmark flest ATMP-lægemidler under vurdering eller revurdering.
Danmark er det af de tre lande, der har modtaget færrest ansøgninger fra lægemiddelvirksomheder om at få vurderet ATMP-lægemidler – en mindre end Sverige og fire færre end Norge.
Fra januar 2025 skal de kliniske vurderinger af ATMP-lægemidler ske på EU-niveau. Ifølge en EU-forordning skal medlemslandene udarbejde fælles vurderinger af nye lægemidlers kliniske effekt i forhold til de behandlinger, der allerede bliver brugt i medlemsstaterne.
I første omgang gælder de fælles vurderinger kræftlægemidler og ATMP-lægemidler.
Analyser af sundhedsøkonomi, prisfastsættelse og beslutning om ibrugtagning er ikke en del af forordningen og vil fortsat være et nationalt anliggende.
FAKTA OM MEDICINRÅDETS VURDERINGER AF ATMP-LÆGEMIDLER
Medicinrådet har indtil nu taget stilling til otte ATMP-lægemidler, hvoraf to er til to forskellige patientgrupper, dvs. i alt 10 ATMP-vurderinger.
Fem er anbefalet eller delvist anbefalet som mulig standardbehandling.
Fem er ikke anbefalet som mulig standardbehandling. Af disse er Medicinrådet aktuelt ved at revurdere tre af anbefalingerne, fordi lægemiddelvirksomhederne har indsendt nye pristilbud og/eller nye data for behandlingernes effekt.
Den gennemsnitslige sagsbehandlingstid for de 10 vurderinger af ATMP-patientgrupper (indikationer), der er vurderet i Medicinrådet, var 18 uger og 4 dage fra ansøgning til anbefaling (i alt 130 dage, ekskl. clock-stop). Der gik i gennemsnit mere end 46 uger (323 dage) fra lægemidlet fik «Positive Opinion» fra Committee for Medicinal Products for Human Use (CHMP), til Medicinrådet vurderede, at ansøgningen var fyldestgørende.
Medicinrådet vurderer ATMP-lægemidler på samme måde som andre lægemidler ved at tage stilling til, om der er et rimeligt forhold mellem lægemidlets dokumenterede effekt og omkostningerne ved behandling med lægemidlet.
Pt. er Medicinrådet i gang med at vurdere fire nye ATMP-lægemidler til seks patientgrupper.
Fra januar 2025 skal EU-landene ifølge en EU-forordning udarbejde fælles vurderinger af nye lægemidlers kliniske effekt i forhold til de behandlinger, der allerede bliver brugt i medlemsstaterne.
I første omgang gælder de fælles vurderinger kræftlægemidler og ATMP-lægemidler. Analyser af sundhedsøkonomi, prisfastsættelse og beslutning om ibrugtagning er ikke en del af forordningen og vil fortsat være et nationalt anliggende.
HVAD ER ATMP?
ATMP er en forkortelse for Advanced Therapy Medicinal Product. Det er kort sagt avancerede lægemidler som eksempelvis genterapier. ATMP er typisk engangsbehandlinger, der er designet til at have en livslang effekt.
ATMP er ofte udviklet til meget specifikke patientgrupper eller sjældne sygdomme, hvor der er meget få patienter.
EMA klassificerer ATMP’er i følgende kategorier:
Genterapeutiske lægemidler: indeholder gener med terapeutisk, profylaktisk eller diagnostisk effekt. De virker ved, at der indsættes “rekombinante” gener i kroppen, som kan behandle en række sygdomme såsom cancer, genetiske sygdomme eller andre langvarige sygdomme. Et rekombinant gen er et stykke laboratoriefremstillet DNA, som sammenbinder DNA af forskellig oprindelse.
Celleterapeutiske lægemidler: indeholder celler eller væv, som er blevet manipuleret til at ændre deres biologiske karakteristika eller funktion i kroppen. De kan bruges til at helbrede, diagnosticere eller forebygge sygdom.
Vævsteknologiske lægemidler: indeholder celler eller væv, der er blevet modificeret, så de kan anvendes til at reparere, regenerere eller erstatte humant væv.