Medicinrådet afviser to af de dyreste behandlinger i Rådets historie

På rådsmødet den 31. august 2022 afviste Rådet at anbefale to lægemidler på grund af omkostninger på mere end 50 millioner kroner per patient: Pegcetacoplan til behandling af en gruppe voksne patienter med en sjælden blodsygdom (paroksystisk nokturn hæmoglobinuri/PNH) og avalglucosidase alfa til behandling af den sjældne stofskiftesygdom ’sent debuterende Pompes sygdom’ (LOPD).

- Vi er nødt til at sige nej, når firmaerne sætter priserne så urimeligt højt, siger formand for Medicinrådet Jørgen Schøler Kristensen.

Priserne på de mere end 50 millioner kroner er officielle listepriser for behandling i forventet 20-30 år. Der er forhandlet lavere priser på de to lægemidler, men de er, efter virksomhedernes ønske, fortrolige.

Bedre og billigere, men….

Normalt anbefaler Medicinrådet et nyt lægemiddel, hvis det er bedre og billigere end den nuværende behandling. Begge disse betingelser opfylder den ene af de to behandlinger, nemlig pegcetacoplan, som kan reducere patienternes blodmangel og behov for blodtransfusioner sammenlignet med den nuværende behandling med C5-hæmmere. I den anden sag, avalglucosidase alfa, fandt Rådet ingen betydelig forskel i effekten i forhold til den nuværende behandling.

- Vi drøftede nøje, om vi skulle sige ja til pegcetacoplan, fordi behandlingen er bedre og billigere end C5-hæmmerne. Men det er jo kun, fordi prisen på den nuværende behandling er sat så ekstremt højt, at det ser ud som om, at prisen på pegcetacoplan er fordelagtig, siger Steen Werner Hansen. Han deler formandskabet med Jørgen Schøler Kristensen.

Forventning om flere og billigere behandlinger

I beslutningen om pegcetacoplan lægger Medicinrådet også vægt på, at Det Europæiske Lægemiddelagentur, EMA, for nyligt har fået en ansøgning fra en virksomhed om tilladelse til at markedsføre et såkaldt biosimilært lægemiddel til behandling af paroksystisk nokturn hæmoglobinuri (PNH). Rådet forventer derfor, at der inden for kort tid kommer flere og billigere lægemidler, som kan skabe priskonkurrence. På det tidspunkt vil Medicinrådet udarbejde en behandlingsvejledning for PNH og i den forbindelse igen tage stilling til anvendelsen af pegcetacoplan.

- Vi forventer, at de biosimilære lægemidler vil få priserne til at falde markant, og dermed vil der komme konkurrence på prisen på de lægemidler, der benyttes til behandling af sygdommen. Det har vi tidligere set på andre områder, siger Steen Werner Hansen.

Læs Medicinrådets anbefalinger vedrørende pegcetacoplan (Aspaveli) og avalglucosidase alfa (Nexviadyme)