Pegcetacoplan (Aspaveli)

Ansøger: Swedish Orphan Biovitrum A/S (Sobi)
ATC-kode: L04AA54
Sygdomsområde: Blodsygdomme Hæmatologi Kræftsygdomme Cancer
Specifik sygdom: Paroxystisk nokturn hæmoglobinuri (PNH)
Anvendelse: Voksne patienter med paroksystisk natlig hæmoglobinuri (PNH), som er anæmiske efter behandling med en C5-hæmmer i mindst 3 måneder
Fagudvalg: Benign hæmatologi
Sidst opdateret: 11. august 2023

Godkendt den 26. april 2023

Medicinrådets anbefaling vedr. pegcetacoplan til behandling af paroksystisk natlig hæmoglobinuri (PNH) - version 2.0

Medicinrådet anbefaler ikke pegcetacoplan til voksne patienter med den sjældne blodsygdom paroksystisk nokturn hæmoglobinuri (PNH), som er anæmiske trods mindst 3 måneders behandling med en C5-hæmmer.

Sammenlignet med fortsat C5-hæmmerbehandling reducerer pegcetacoplan anæmi og behovet for blodtransfusioner, hvilket forbedrer patienternes livskvalitet. Samtidig er omkostningerne for behandlingen lavere end fortsat C5-hæmmerbehandling.

Medicinrådet finder dog, at begge behandlinger er prissat urimeligt højt. Pegcetacoplan kan altså ikke anbefales til den nuværende pris.

Medicinrådet forventer, at der inden for en kort tidshorisont kommer flere lægemidler til PNH, som kan skabe priskonkurrence på området. Til den tid vil Medicinrådet udarbejde en behandlingsvejledning for PNH og i den forbindelse igen tage stilling til anvendelsen af pegcetacoplan.

Bemærk: Tidligere versioner kan findes nedenfor under "Beslutning om anbefaling". Anbefalingen er dog uændret i forhold til version 1.0.

Anbefaling og vurdering - version 2.0 Bilag til anbefaling og vurdering - version 2.0

Medicinrådet har modtaget en anmodning om vurdering

12. maj 2021.

Medicinrådet har modtaget og godkendt den endelige ansøgning

29. april 2022.

Fagudvalget og sekretariatet vurderer dokumentationen i ansøgningen og udarbejder en vurderingsrapport.

Fagudvalget og sekretariatet har udarbejdet en vurderingsrapport, som er sendt til ansøger og Amgros

22. juni 2022.

På baggrund af vurderingsrapporten forhandler Amgros med ansøger om lægemidlets pris.

Sekretariatet har modtaget et forhandlingsnotat med de forhandlede priser fra Amgros

7. juli 2022.

Medicinrådet har godkendt anbefalingen

31. august 2022.

OBS: Anbefalingen er revurderet den 26. april 2023. Anbefalingen version 2.0, som kan ses ovenfor, er uændret i forhold til version 1.0.

Tidligere versioner:

Medicinrådets anbefaling vedr. pegcetacoplan til behandling af paroksystisk natlig hæmoglobinuri (PNH), version 1.0 (Ikke anbefalet 31. august 2023)

Bilag til anbefaling, version 1.0

Sagsbehandlingstiden og processen for Medicinrådets vurdering

29. april - 31. august 2022.

Medicinrådet har brugt 17 uger og 5 dage (124 dage) på arbejdet med pegcetacoplan til behandling af paroksystisk natlig hæmoglobinuri (PNH).

Medicinrådet har modtaget en anmodning om revurdering

10. marts 2023.

Formandskabet har besluttet, at der skal igangsættes en revurdering

24. marts 2023.

Ansøger har indsendt en anmodning om revurdering af Medicinrådets anbefaling af pegcetacoplan til paroksystisk natlig hæmoglobinuri (PNH) på baggrund af ny pris.

Medicinrådets formandskab har besluttet, at Medicinrådet skal revurdere anbefalingen.

Medicinrådet har modtaget en anmodning om revurdering

10. august 2023.