Medicinrådet anbefaler Zolgensma til spædbørn med spinal muskelatrofi

Medicinrådet forventer, at den nye genterapi Zolgensma virker lige så godt som den behandling, nogle spædbørn med sjælden muskelsvindsygdom får i dag. Derfor anbefaler Medicinrådet Zolgensma til disse patienter.

27. maj 2021

Medicinrådet anbefaler genterapien onasemnogene abeparvovec som mulig standardbehandling til nogle spædbørn med muskelsvindsygdommen spinal muskelatrofi (SMA) type 1 og nyfødte børn med SMA, der endnu ikke har udviklet symptomer på sygdommen.

Det blev konklusionen på gårsdagens rådsmøde.

 

Onasemnogene abeparvovec markedsføres af lægemiddelvirksomheden Novartis under navnet Zolgensma.

- Det har ikke været en let beslutning, fordi Zolgensma er et usædvanligt dyrt lægemiddel, og der er sparsom dokumentation for effekten, især på længere sigt. Vi er også bekymrede for de alvorlige bivirkninger, der er set ved behandlingen. Vi har dog valgt at anbefale Zolgensma til de patienter, hvor det er dokumenteret, at det virker lige så godt som Spinraza, siger formand for Medicinrådet Steen Werner Hansen.

Spinraza er den behandling, nogle spædbørn med spinal muskelatrofi bliver tilbudt som standardbehandling i dag. Både Zolgensma og Spinraza kan forbedre deres muligheder for at overleve, trække vejret selv og opnå funktioner som eksempelvis at kunne sidde selv.

Den nye genterapi har ifølge Medicinrådet både fordele og ulemper i forhold til den nuværende behandling med Spinraza. Patienten skal kun behandles med Zolgensma én gang, hvilket umiddelbart er en fordel sammenlignet med Spinraza, som skal indsprøjtes i det hulrum, der omgiver rygmarven, tre gange om året. Det betyder dog også, at man ikke kan stoppe behandlingen, hvis der senere opstår bivirkninger ved genterapien.

Efter Zolgensma blev markedsført, har nogle få patienter fået bivirkninger i form af trombotisk mikroangiopati, som er en akut og livstruende tilstand.

Medicinrådet vil fortsat følge sagen tæt, fortæller Steen Werner Hansen:

- Fordi datagrundlaget for Zolgensma er sparsomt, og der er stor usikkerhed om effekten på længere sigt, har vi bedt lægemiddelfirmaet om at indsende yderligere dokumentation for effekt og bivirkninger. Samtidig følger vi med i, hvordan det går de danske patienter, der bliver behandlet med Zolgensma. På sigt vil det give os mulighed for at vurdere, om den høje pris for behandlingen fortsat er rimelig, siger Steen Werner Hansen.

Novartis har sat listeprisen for Zolgensma til 14,5 millioner kroner. Der er dog forhandlet en rabat forud for dagens møde i Medicinrådet. Den er efter firmaets ønske er fortrolig.