Etranacogene dezaparvovec (Hemgenix)

Medicinrådets anbefaling vedrørende etranacogene dezaparvovec til behandling af hæmofili B - version 2.0

Medicinrådet anbefaler Hemgenix (etranacogene dezaparvovec) til voksne patienter med blødersygdommen hæmofili B (medfødt faktor IX-mangel) i svær og moderat svær grad.

Hemgenix er en genterapi, der gives én gang i livet. Dermed undgår patienten forebyggende behandling med ugentlige infusioner med et faktor IX-præparat, som er nuværende standardbehandling. Begge behandlingstyper er effektive til at forebygge blødninger, men det er ikke alle patienter, der bliver fuldstændig fri for spontane ledblødninger, som på sigt kan medføre invaliditet og nedsat livskvalitet.

Det er uvist, hvor mange år behandlingen med Hemgenix vil virke, og dermed hvor mange patienter der må genoptage forebyggende behandling med et faktor IX-præparat. Viden om sikkerhed, herunder langtidsbivirkninger af Hemgenix, er sparsom.

Virksomheden har tilbudt en alternativ prisaftale, hvor der kun betales for de patienter, som fortsat har effekt. Med den aftale vurderer Medicinrådet, at omkostningerne til Hemgenix er rimelige.

Bemærk: Tidligere versioner kan findes nedenfor under "Beslutning om anbefaling".