Gå til hovedindholdet

Etranacogene dezaparvovec (Hemgenix)

Status: Færdigbehandlet (Anbefalet)

Ansøger: CSL Behring
ATC-kode: B02BD16
Sygdomsområde:  Blodsygdomme Hæmatologi
Specifik sygdom:  Blødersygdom Hæmofili
Anvendelse:  Voksne med hæmofili B
Fagudvalg:  Blødersygdomme
Sidst opdateret: 20. juni 2024

Anbefaling

Godkendt den 19. juni 2024

Medicinrådets anbefaling vedrørende etranacogene dezaparvovec til behandling af hæmofili B - version 2.0

Medicinrådet anbefaler Hemgenix (etranacogene dezaparvovec) til voksne patienter med blødersygdommen hæmofili B (medfødt faktor IX-mangel) i svær og moderat svær grad.

Hemgenix er en genterapi, der gives én gang i livet. Dermed undgår patienten forebyggende behandling med ugentlige infusioner med et faktor IX-præparat, som er nuværende standardbehandling. Begge behandlingstyper er effektive til at forebygge blødninger, men det er ikke alle patienter, der bliver fuldstændig fri for spontane ledblødninger, som på sigt kan medføre invaliditet og nedsat livskvalitet.

Det er uvist, hvor mange år behandlingen med Hemgenix vil virke, og dermed hvor mange patienter der må genoptage forebyggende behandling med et faktor IX-præparat. Viden om sikkerhed, herunder langtidsbivirkninger af Hemgenix, er sparsom.

Virksomheden har tilbudt en alternativ prisaftale, hvor der kun betales for de patienter, som fortsat har effekt. Med den aftale vurderer Medicinrådet, at omkostningerne til Hemgenix er rimelige.


Bemærk: Tidligere versioner kan findes nedenfor under "Beslutning om anbefaling".

Status for Medicinrådets revurdering

Anmodning om revurdering

Aktivitet
Medicinrådet har modtaget en anmodning om revurdering
09. januar 2024. 
Formandskabet har besluttet, at der skal igangsættes en revurdering
21. februar 2024. 

Ansøger har indsendt en anmodning om revurdering af Medicinrådets anbefaling vedrørende etranacogene dezaparvovec til behandling af hæmofili B på baggrund af en alternativ prisaftale og nye data.

Medicinrådets formandskab har besluttet, at Medicinrådet skal revurdere anbefalingen.

Ansøgning

Aktivitet
Medicinrådet har modtaget ansøgningen fra virksomheden
21. februar 2024. 

Medicinrådet gennemgår ansøgningsmaterialet og går i dialog med virksomheden, for at sikre, at ansøgningen indeholder de nødvendige oplysninger (validering)

Medicinrådet har godkendt ansøgningen (dag 0)
26. marts 2024. 

Fagudvalget og sekretariatet vurderer dokumentationen i ansøgningen og udarbejder en vurderingsrapport.

Vurderingsrapport

Aktivitet
Fagudvalget og sekretariatet har udarbejdet en vurderingsrapport, som er sendt til ansøger og Amgros
08. maj 2024. 

På baggrund af vurderingsrapporten forhandler Amgros med ansøger om lægemidlets pris.

Forhandling

Aktivitet
Sekretariatet har modtaget et forhandlingsnotat med de forhandlede priser fra Amgros
24. maj 2024. 

På baggrund af vurderingsrapporten forhandler Amgros med ansøger om lægemidlets pris.

Beslutning om anbefaling

Aktivitet
Medicinrådet har godkendt anbefalingen

Sagsbehandlingstid

Aktivitet
Sagsbehandlingstiden og processen for Medicinrådets vurdering
26. marts - 19. juni 2024. 

Medicinrådet har brugt 10 uger og 4 dage (54 arbejdsdage) på arbejdet med etranacogene dezaparvovec til behandling af hæmofili B.