Gå til hovedindholdet

Etranacogene dezaparvovec (Hemgenix)

Status: Arkiveret

Ansøger: CSL Behring
ATC-kode: B02BD16
Sygdomsområde:  Blodsygdomme Hæmatologi
Specifik sygdom:  Blødersygdom Hæmofili
Anvendelse:  Voksne med hæmofili B
Fagudvalg:  Blødersygdomme
Sidst opdateret: 20. juni 2024

Der er foretaget en revurdering. Se den gældende anbefaling her.

Anbefaling

Godkendt den 22. november 2023

Medicinrådets anbefaling vedrørende etranacogene dezaparvovec til behandling af hæmofili B, version 1.0

Medicinrådet anbefaler ikke Hemgenix (etranacogene dezaparvovec) til voksne patienter med blødersygdommen hæmofili B (medfødt faktor IX-mangel) i svær og moderat svær grad.

Hemgenix er en genterapi, der gives én gang i livet. Dermed undgår patienten forebyggende behandling med ugentlige infusioner med et faktor IX-præparat, som er nuværende standardbehandling. Begge behandlingstyper er effektive til at forebygge blødninger, men det er ikke alle patienter, der bliver fuldstændig fri for spontane ledblødninger, som på sigt kan medføre invaliditet og nedsat livskvalitet.

Det er uvist, hvor mange år behandlingen med Hemgenix vil virke (kun 2 års data), og dermed hvor mange patienter der må tilbage på forebyggende behandling med et faktor IX-præparat igen. Viden om sikkerhed er sparsom, herunder er der ingen viden om langtidsbivirkninger af Hemgenix, og prisen er meget høj.

Samlet set vurderer Medicinrådet, at omkostningerne ikke er rimelige, når usikkerheden om langtidseffekten tages i betragtning. Medicinrådet opfordrer derfor lægemiddelvirksomheden til at vende tilbage med en ny prisaftale.

Status for Medicinrådets vurdering

Anmodning om vurdering

Aktivitet
Medicinrådet har modtaget en anmodning om vurdering
15. november 2022. 

Ansøgning

Aktivitet
Medicinrådet har modtaget en ansøgning fra virksomheden
23. marts 2023. 

Medicinrådet gennemgår ansøgningsmaterialet og går i dialog med virksomheden, for at sikre at ansøgningen indeholder de nødvendige oplysninger (validering)

Medicinrådet har godkendt ansøgningen (dag 0)
27. august 2023. 

Fagudvalget og sekretariatet vurderer dokumentationen i ansøgningen og udarbejder en vurderingsrapport.

Vurderingsrapport

Aktivitet
Fagudvalget og sekretariatet har udarbejdet en vurderingsrapport, som er sendt til ansøger og Amgros
13. oktober 2023. 

På baggrund af vurderingsrapporten forhandler Amgros med ansøger om lægemidlets pris.

Forhandling

Aktivitet
Sekretariatet har modtaget et forhandlingsnotat med de forhandlede priser fra Amgros
27. oktober 2023. 

Beslutning om anbefaling

Aktivitet
Medicinrådet har godkendt anbefalingen
22. november 2023. 

Sagsbehandlingstid

Aktivitet
Sagsbehandlingstiden og processen for Medicinrådets vurdering
27. august - 22. november 2023. 

Medicinrådet har brugt 12 uger og 3 dage (87 dage) på arbejdet med etranacogene dezaparvovec til behandling af hæmofili B.

Anmodning om revurdering

Aktivitet
Medicinrådet har modtaget en anmodning om revurdering
09. januar 2024. 
Formandskabet har besluttet, at der skal igangsættes en revurdering
21. februar 2024. 

Ansøger har indsendt en anmodning om revurdering af Medicinrådets anbefaling vedrørende etranacogene dezaparvovec til behandling af hæmofili B på baggrund af en alternativ prisaftale og nye data.

Medicinrådets formandskab har besluttet, at Medicinrådet skal revurdere anbefalingen.