Etranacogene dezaparvovec (Hemgenix)

Medicinrådets anbefaling vedrørende etranacogene dezaparvovec til behandling af hæmofili B, version 1.0

Medicinrådet anbefaler ikke Hemgenix (etranacogene dezaparvovec) til voksne patienter med blødersygdommen hæmofili B (medfødt faktor IX-mangel) i svær og moderat svær grad.

Hemgenix er en genterapi, der gives én gang i livet. Dermed undgår patienten forebyggende behandling med ugentlige infusioner med et faktor IX-præparat, som er nuværende standardbehandling. Begge behandlingstyper er effektive til at forebygge blødninger, men det er ikke alle patienter, der bliver fuldstændig fri for spontane ledblødninger, som på sigt kan medføre invaliditet og nedsat livskvalitet.

Det er uvist, hvor mange år behandlingen med Hemgenix vil virke (kun 2 års data), og dermed hvor mange patienter der må tilbage på forebyggende behandling med et faktor IX-præparat igen. Viden om sikkerhed er sparsom, herunder er der ingen viden om langtidsbivirkninger af Hemgenix, og prisen er meget høj.

Samlet set vurderer Medicinrådet, at omkostningerne ikke er rimelige, når usikkerheden om langtidseffekten tages i betragtning. Medicinrådet opfordrer derfor lægemiddelvirksomheden til at vende tilbage med en ny prisaftale.