Medicinrådet anbefaler endnu et ATMP-lægemiddel
På gårsdagens rådsmøde anbefalede Medicinrådet CAR-T behandlingen lisocabtagene maraleucel til kræfttypen diffust storcellet B-celle lymfom (DLBCL). Dermed har Medicinrådet anbefalet 9 ATMP-lægemidler til 12 patientgrupper, mens tre ATMP-lægemidler ikke er anbefalet.
27. marts 2025
Medicinrådet anbefalede på sit rådsmøde i går CAR-T behandlingen liso-cel (lisocabtagene maraleucel) til behandling af patienter med diffust storcellet B-celle lymfom (DLBCL) i 2. og 3. behandlingslinje. Lisocabtagene maraleucel markedsføres med handelsnavnet Breyanzi.
I Danmark kan patienter med DLBCL allerede i dag modtage CAR-T-behandlingen axi-cel (axicabtagene ciloleucel), som blev anbefalet af Medicinrådet i november 2024.
- Medicinrådet vurderer, at de to behandlinger har sammenlignelig effekt og pris og anbefaler derfor nu dem begge som mulig behandling. Det giver mulighed for at få priskonkurrence på et område, hvor lægemiddelpriserne er høje, forklarer Medicinrådets forperson Birgitte Klindt Poulsen.
Den officielle listepris for liso-cel er 2,6 millioner kroner pr. patient. Der er dog forhandlet en rabat, som er fortrolig på virksomhedens forlangende.
Balance mellem effekt, usikkerheder og pris
CAR-T behandlinger som liso-cel og axicel-cel er såkaldte ATMP. ATMP er en forkortelse for Advanced Therapy Medicinal Product. Det er kort sagt avancerede lægemidler som eksempelvis genterapier, celleterapier eller vævsterapier. ATMP er typisk engangsbehandlinger, der er designet til at have en livslang effekt. ATMP er ofte udviklet til meget specifikke patientgrupper eller sjældne sygdomme, hvor der er meget få patienter.
- Vi ser i disse år en rivende udvikling inden for avancerede terapier. Det er lægemidler, som potentielt fundamentalt kan ændre livet for nogle meget syge patienter. Samtidig bliver vi også nødt til at forholde os til, at området er udfordret af høje priser og usikkerhed om langtidseffekter og bivirkninger, siger Medicinrådets forperson. Birgitte Klindt Poulsen.
- Heldigvis har vi har nu efterhånden set en del eksempler på, at det kan lykkes at finde den rette balance mellem behandlingens effekt for patienterne, usikkerhederne og den pris, lægemiddelvirksomheden har sat, siger Birgitte Klindt Poulsen.
Med gårsdagens anbefaling af liso-cel har Medicinrådet nu anbefalet ni forskellige ATMP-lægemidler til 12 forskellige indikationer (patientgrupper), mens tre ikke er anbefalet. I de tilfælde har Medicinrådet vurderet at effekten af lægemidlet er for usikker i forhold til en meget høj pris.
Medicinrådet er desuden ved at vurdere yderligere to ATMP-lægemidler til tre indikationer.
Diffust storcellet B-celle lymfom (DLBCL) er en aggressiv form for non-Hodgkin lymfom, som ofte kræver intensiv behandling. Non-Hodgkin lymfom er en type kræft, der opstår i lymfesystemet, og DLBCL er den mest almindelige undertype. Risikoen for at udvikle DLBCL øges med alderen, og patienternes gennemsnitsalder ved diagnosetidspunktet er 67 år. Der diagnosticeres ca. 500 tilfælde årligt i Danmark.
Medicinrådet skønner, at 30 DLBCL-patienter årligt vil være kandidater til behandling med liso-cel som er et muligt alternativ til den nuværende ATMP-behandling med axi-cel i 2. eller 3. linje.
Behandlingslinjer henviser til rækkefølgen af kræftbehandlinger patienten kan modtage – alt efter hvordan sygdommen reagerer.
1. linje behandling: Den første behandling, patienten får. Det er typisk den behandling, man har størst forventning til, baseret på forskning og erfaring.
2. linje behandling: Hvis 1. linje ikke virker godt nok, eller hvis kræften vender tilbage, prøver man en ny behandling – det er 2. linje.
3. linje behandling: Hvis både 1. og 2. linje ikke virker tilfredsstillende, kan man gå videre til 3. linje, og sådan kan det fortsætte.
Hver "linje" af behandling er altså et forsøg på at kontrollere sygdommen, ofte med forskellige typer medicin, kemoterapi, immunterapi eller strålebehandling – afhængigt af kræfttypen.
CAR-T (Chimeric Antigen Receptor T-cell) behandling er en form for avanceret terapi, hvor patientens egne T-celler genetisk modificeres til at genkende og angribe kræftceller. Processen involverer udtagning af T-celler fra patientens blod, genetisk modifikation af T-cellerne, dyrkning og ekspansion af de modificerede T-celler, og reinfusion af T-cellerne tilbage i patienten.
Eksempler på CAR-T behandlinger inkluderer lisocabtagene maraleucel (liso-cel) og axicabtagene ciloleucel (axi-cel), som begge anvendes til behandling af diffust storcellet B-celle lymfom (DLBCL).
ATMP er en forkortelse for Advanced Therapy Medicinal Product. Det er kort sagt avancerede lægemidler som eksempelvis genterapier. ATMP er typisk engangsbehandlinger, der er designet til at have en livslang effekt.
ATMP er ofte udviklet til meget specifikke patientgrupper eller sjældne sygdomme, hvor der er meget få patienter.
EMA klassificerer ATMP’er i følgende kategorier:
Genterapeutiske lægemidler: Vores gener koder for produktionen af proteiner som har mange funktioner. Genetiske fejl kan opstå dels som arvelige sygdomme eller som spontane mutationer. Målet med genterapi er at "rette" eller kompenserer for den genetiske fejl. Der er i dag flere teknologier til rådighed inden for genterapi.
Celleterapeutiske lægemidler: indeholder celler eller væv, som er blevet manipuleret til at ændre deres biologiske karakteristika eller funktion i kroppen. De kan bruges til at helbrede, diagnosticere eller forebygge sygdom.
Vævsteknologiske lægemidler: indeholder celler eller væv, der er blevet modificeret, så de kan anvendes til at reparere, regenerere eller erstatte humant væv.