Medicinrådet: Medicin mod muskelsvind kan gavne flere børn og voksne

I en ny behandlingsvejledning vurderer Medicinrådet, at børn fra seks år og voksne ser ud til at kunne have gavn af medicinsk behandling mod spinal muskelatrofi (SMA). Det viser den omfattende gennemgang af nye studier af medicinsk behandling af SMA i behandlingsvejledningen.

Dermed er Medicinrådet åbent for at udvide sine anbefalinger af de to lægemidler på markedet, som er godkendt og kan bruges til denne gruppe, nemlig Spinraza (nusinersen) og Evrysdi (risdiplam). Medicinrådet anbefaler i dag kun de to lægemidler til patienter under seks år. Det sidste lægemiddel til behandling af SMA, genterapien Zolgensma (onasemnogene abeparvovec), er kun godkendt af Det Europæiske Lægemiddelagentur EMA til små børn.

- Det er godt, at vi nu endelig har fået mere dokumentation, der tyder på, at medicinsk behandling kan gavne børn fra seks år og voksne ved at stabilisere deres sygdom. Det har vi efterspurgt i årevis, siger Jørgen Schøler Kristensen, formand for Medicinrådet. Han tilføjer, at dokumentationen for effekt stadig er svag – særligt for behandling af voksne patienter.

Medicinrådet opfordrer dog fortsat virksomhederne til at sænke priserne væsentligt:

- En udvidelse af anbefalingerne kan betyde, at op til seks gange så mange SMA-patienter kommer i medicinsk behandling. Derfor vil vores anbefalinger til disse patienter også afhænge af, om lægemiddelvirksomhederne vil sænke priserne på behandlingerne væsentligt, nu hvor de har udsigt til et større marked, siger Steen Werner Hansen. Han deler formandskabet for Medicinrådet med Jørgen Schøler Kristensen.

Amgros, der forhandler med lægemiddelfirmaerne, vil nu indhente nye pristilbud på Spinraza, Zolgensma og Evrysdi. På baggrund af pristilbuddene vil Rådet på et senere rådsmøde tage stilling til om og hvordan, anbefalingerne skal udvides.