Medicinrådet fortsætter drøftelser om Zolgensma

Der er brug for at få belyst en række yderligere spørgsmål om effekten af et nyt lægemiddel til behandling af muskelsvindsygdommen spinal muskelatrofi. Derfor fortsætter drøftelserne på et rådsmøde i marts.

25. februar 2021

En ny genterapi til behandling af muskelsvindsygdommen spinal muskelatrofi (SMA) var på dagsordenen på gårsdagens rådsmøde. Lægemidlet hedder onasemnogene abeparvovec - eller Zolgensma - og Rådet skulle sammen med fagudvalget drøfte, hvor godt Zolgensma hjælper en lille gruppe af patienter med SMA, der i dag kan behandles med lægemidlet nusinersen, bedre kendt under handelsnavnet Spinraza.

Medicinrådets medlemmer fandt, at en række spørgsmål krævede at blive yderligere belyst, og at der er behov for videre drøftelse af lægemidlets effekt og bivirkninger. Diskussionen handlede blandt andet om, hvor længe behandlingen vil virke. Zolgensma er nemlig som udgangspunkt en engangsbehandling, men der er i øjeblikket kun små studier med to års opfølgningstid.

Derfor besluttede råd og fagudvalg at tage det op igen på et rådsmøde i marts.

- Genterapi, hvor man går ind og ændrer cellernes DNA, er jo et forholdsvist nyt område. Derfor er det vigtigt, at vi har tid til at få svar på alle vores spørgsmål og få vendt det til bunds sammen med fagudvalget. Vi forsøger selvfølgelig at undgå unødige forsinkelser i sidste ende, men uanset hvad skal vi stå på så sikker grund som muligt, når vi når til vores anbefaling, forklarer formand for Medicinrådet Jørgen Schøler Kristensen.

Dagens drøftelse handlede om lægemidlets kliniske værdi og den sundhedsøkonomiske analyse, som virksomheden bag Zolgensma har indsendt.

En eventuel anbefaling, der også omfatter stillingtagen til lægemidlets omkostninger, var ikke på dagsordenen på gårsdagens rådsmøde.

Se hvor langt Zolgensma er i Medicinrådets proces her.