Genbehandling: Medicinrådet anbefaler nu medicin til sjælden arvelig sygdom efter tilbud om ny pris

Medicinrådet anbefaler nu lægemidlet patisiran til behandling af den sjældne arvelige sygdom transthyretin amyloidose med polyneuropati. Det sker efter, at firmaet har sænket prisen betragteligt.

18. november 2020

På sit rådsmøde i dag besluttede Medicinrådet at anbefale lægemidlet patisiran som standardbehandling af transthyretin amyloidose med polyneuropati.

Det er en livstruende og invaliderende sygdom, der skyldes forandringer i det gen, som koder for dannelsen af proteinet transthyretin (TTR). Sygdommen er karakteriseret ved tiltagende skader på kroppens nervefibre. Patienten oplever tiltagende føleforstyrrelser og tab af muskelkraft og taber dermed efterhånden evnen til at gå selv og til at klare dagligdagens aktiviteter. Særligt hæmmende for patientens livskvalitet er også tiltagende problemer med at holde balancen, diarré, inkontinens og impotens.

Sygdommen fører til forkortet levetid. Den er arvelig og yderst sjælden og viser sig først i voksenalderen.

Stor merværdi for patienterne

Patisiran bliver markedsført under handelsnavnet Onpattro. Lægemidlet ser ud til at kunne bremse udviklingen af sygdommen og kan dermed bevare patienternes livskvalitet - med potentiale til også at kunne forlænge patienternes levetid.

Derfor har Medicinrådet vurderet, at patisiran har en stor merværdi sammenlignet med behandling med placebo, altså ingen medicinsk behandling, selvom det er uvist, hvor mange år effekten holder.

Alligevel har Medicinrådet frem til nu ikke anbefalet patisiran, fordi prisen var for høj. De foregående tilbud på patisiran er fortrolige efter lægemiddelvirksomhedens ønske, men den officielle listepris for den samlede behandling ligger for en gennemsnitlig patient på omtrent 20 millioner kroner.

Betragteligt større rabat

Firmaet bag lægemidlet har inden dagens rådsmøde tilbudt patisiran med en betragteligt større rabat, end der forelå i september og oktober. Denne rabat gør, at Rådet nu vurderer, at der er et rimeligt forhold mellem effekt, bivirkninger, usikkerhed og omkostningerne ved behandlingen. Det er fortroligt, hvor stor rabatten er.

Formand for Medicinrådet Jørgen Schøler Kristensen er tilfreds med sagens udfald:

- Vi er tilfredse med at kunne anbefale et lægemiddel, der ser ud til at kunne forbedre og forlænge livet for patienter med denne sjældne sygdom samtidig med, at prisen ikke længere er uforholdsmæssig høj, siger Jørgen Schøler Kristensen.

Medicinrådet kan revurdere sine anbefalinger, hvis der kommer nye substantielle data for effekten, eller hvis firmaet tilbyder lægemidlet til en lavere pris.

Læs anbefalingen her.