Vosoritid (Voxzogo)

Medicinrådets anbefaling vedrørende vosoritid til behandling af akondroplasi - version 1.0

Medicinrådet anbefaler ikke vosoritid til behandling af akondroplastisk dværgvækst. Akondroplasi er den mest almindelige form for skeletdysplasi, som resulterer i lille højde med relativt korte arme og ben samt dysproportionel vækst af knogler i hele kroppen. Patienterne kan desuden have en lang række komplikationer, der i nogle tilfælde kan være invaliderende og medføre kroniske smerter.

Medicinrådet vurderer, at behandling med vosoritid kan øge patientens højde, men der er endnu ingen data for patienternes endelige højde som voksne. Data vedrørende kort- og langtidsbivirkninger er meget begrænsede. Det er ikke dokumenteret, at behandling med vosoritid forbedrer patienternes funktionsevne. I studierne er det ikke undersøgt, om behandling med vosoritid forhindrer udvikling af komplikationer.

Vosoritid er meget højt prissat, og der er usikkerhed om effekten. Medicinrådet kan derfor ikke anbefale vosoritid til den nuværende pris, men opfordrer i stedet lægemiddelvirksomheden til at vende tilbage med en markant lavere pris og bedre data.