Tafamidis (Vyndaqel)

Medicinrådet anbefaler tafamidis til patienter med arvelig transthyretinmedieret amyloidose med polyneuropati stadie 1, fordi behandlingen kan forsinke sygdomsudviklingen for nogle patienter og samtidig har få bivirkninger.

Tafamidis er forbundet med høje omkostninger. Medicinrådet vurderer dog, at tafamidis vil kunne bruges til behandling af patienter i sygdomsstadie 1 frem til sygdomsforværring i stedet for andre lægemidler, som også har høje omkostninger, men som har flere bivirkninger end tafamidis.

Derfor anbefaler Medicinrådet tafamidis som mulig standardbehandling til patientgruppen.Medicinrådet anbefaler, at patienterne følges tæt, og at behandlingen med tafamidis stoppes ved første tegn på sygdomsforværring. Kriterier for opstart og seponering (behandlingsophør) kan læses på Medicinrådets hjemmeside sammen med anbefalingen.

OBS: Sammenligning af patisiran, inotersen og tafamidis til arvelig transthyretinmedieret amyloidose (hATTR) med polyneuropati - pr. 19. marts 2021

OBS: Medicinrådets præcisering vedr. opstart og seponering for tafamids til arvelig transthyretinmedieret amyloidose med polyneuropati stadie 1 - pr. 19. marts 2021