Gå til hovedindholdet

Setmelanotid (Imcivree)

Status: Færdigbehandlet (Ikke anbefalet)

Ansøger: Rhythm Pharmaceuticals
ATC-kode: A08AA12
Sygdomsområde:  Sjældne arvelige sygdomme Stofskiftesygdomme Endokrinologi
Specifik sygdom:  Bardet-Biedls syndrom
Anvendelse:  Behandling af svær overvægt og appetitkontrol associeret med bekræftet Bardet-Biedls syndrom hos voksne og børn ≥ 6 år
Fagudvalg:  Medfødte stofskiftesygdomme
Sidst opdateret: 30. september 2024

Anbefaling

Godkendt den 20. marts 2024

Medicinrådets anbefaling vedr. setmelanotid til behandling af svær overvægt og appetitkontrol i forbindelse med genetisk bekræftet Bardet-Biedls syndrom (BBS), version 1.0

Medicinrådet anbefaler ikke setmelanotid til behandling af svær overvægt og manglende appetitkontrol associeret med bekræftet Bardet-Biedls syndrom hos voksne og børn ≥ 6 år.

Bardet-Biedls syndrom er en kompleks sygdom med mange alvorlige symptomer, bl.a. nyreproblemer, synstab og nedsat kognitiv funktion. De fleste patienter med Bardet-Biedls syndrom lider desuden af en konstant og umættelig sultfølelse (hyperfagi) og svær overvægt.

Behandling med setmelanotid medfører, at nogle patienter opnår et vægttab, som dog er yderst begrænset for de fleste patienter (mindre end 5 % efter 3 måneders behandling). Det er ikke dokumenteret, om setmelanotid kan reducere hyperfagisk adfærd.

Den hyppigste bivirkning ved behandling med setmelanotid er hyperpigmentering af huden. Der er rapporteret meget få alvorlige bivirkninger ved behandlingen.

Setmelanotid er et meget dyrt lægemiddel, og behandlingen forventes at være livslang. Medicinrådet vurderer derfor, at prisen er urimelig høj i forhold til den begrænsede dokumenterede effekt af lægemidlet.

Status for Medicinrådets vurdering

Anmodning om vurdering

Aktivitet
Medicinrådet har modtaget en anmodning om vurdering
28. april 2023. 

Ansøgning

Aktivitet
Medicinrådet har modtaget en ansøgning fra virksomheden
29. august 2023. 

Medicinrådet gennemgår ansøgningsmaterialet og går i dialog med virksomheden, for at sikre, at ansøgningen indeholder de nødvendige oplysninger (validering)

Medicinrådet har godkendt ansøgningen (dag 0)
29. september 2023. 

Fagudvalget og sekretariatet vurderer dokumentationen i ansøgningen og udarbejder en vurderingsrapport.

Vurderingsrapport

Aktivitet
Fagudvalget og sekretariatet har udarbejdet en vurderingsrapport, som er sendt til ansøger og Amgros
09. februar 2024. 

På baggrund af vurderingsrapporten forhandler Amgros med ansøger om lægemidlets pris.

Forhandling

Aktivitet
Sekretariatet har modtaget et forhandlingsnotat med de forhandlede priser fra Amgros
22. februar 2024. 

Beslutning om anbefaling

Aktivitet
Medicinrådet har godkendt anbefalingen
20. marts 2024. 

Sagsbehandlingstid

Aktivitet
Sagsbehandlingstiden og processen for Medicinrådets vurdering
29. september 2023 - 20. marts 2024. 

Medicinrådet har brugt 173 dage (24 uger og 5 dage) på arbejdet med setmelanotid til behandling af svær overvægt og appetitkontrol i forbindelse med genetisk bekræftet Bardet-Biedls syndrom (BBS).

Anmodning om revurdering - 2024

Aktivitet
Medicinrådet har modtaget en anmodning om revurdering
30. september 2024. 
Formandskabet har besluttet, at der skal/ikke skal igangsættes en revurdering