Pegunigalsidase alfa (Elfabrio)

Medicinrådets anbefaling vedr. pegunigalsidase alfa til behandling af Fabrys sygdom - version 1.0

Medicinrådet anbefaler ikke pegunigalsidase alfa til voksne patienter (≥ 18 år) med Fabrys sygdom. Patienter med Fabrys sygdom har nedsat aktivitet af et enzym, som fører til, at bestemte fedtstoffer ikke kan nedbrydes og derfor ophobes i væv og organer. Pegunigalsidase alfa er en enzymerstatningsterapi, som erstatter det enzym, patienterne helt eller delvist mangler. For langt de fleste patienter er den nuværende behandling agalsidase beta, som også er en enzymerstatningsterapi.

Medicinrådet vurderer, at effekten af pegunigalsidase alfa er sammenlignelig med effekten af agalsidase beta vurderet på patienternes tab af nyrefunktion, reduktion i biomarkøren plasma lyso-Gb3 og forbedring i helbredsrelateret livskvalitet. Bivirkningerne ved de to behandlinger er ligeledes sammenlignelige.

Pegunigalsidase alfa er ligesom den nuværende behandling prissat urimeligt højt, og Medicinrådet kan derfor ikke anbefale behandlingen til den nuværende pris. I stedet opfordrer Medicinrådet lægemiddelvirksomheden til at vende tilbage med en mere rimelig pris.

For at skabe priskonkurrence på området for enzymerstatningsterapier, hvor lægemidlerne på nuværende tidspunkt er prissat uforholdsmæssigt højt, har Medicinrådet besluttet at udarbejde en behandlingsvejledning for enzymerstatningsterapier, hvori behandling af Fabrys sygdom også vil indgå.