Odevixibat (Bylvay)

Medicinrådets anbefaling vedr. odevixibat til behandling af progressiv familiær intrahepatisk kolestase, version 1.0

Medicinrådet anbefaler ikke behandling med odevixibat til patienter med progressiv familiær intrahepatisk kolestase (PFIC).

PFIC er en sjælden leversygdom, hvor galde ophobes i lever og blod, fordi kroppens evne til at udskille galden til tarmen er begrænset. Det fører til invaliderende kløe, hæmmet vækst, risiko for leverkræft og leversvigt inden voksenalderen. De fleste patienter har brug for en levertransplantation inden voksenalderen.

Odevixibat gives i tillæg til den nuværende standardbehandling, der består af kløestillende lægemidler, tilskud af vitaminer samt energitilskud.

Medicinrådet vurderer, at odevixibat i kombination med nuværende standardbehandling kan medføre en reduktion i graden af kløe, en reduktion i niveauerne af galdesyre og en normalisering af børns vækst. Datagrundlaget for behandlingens effekt er dog meget usikkert, fordi odevixibat kun er undersøgt hos få patienter i en begrænset periode. Derfor er det ikke dokumenteret, om odevixibat udskyder tiden til levertransplantation.

Medicinrådet vurderer, at omkostningerne til behandlingen er for høje, og opfordrer ansøger til at vende tilbage med en betydeligt lavere pris.