Gilteritinib (Xospata)

Medicinrådets anbefaling vedrørende gilteritinib til behandling af recidiverende eller refraktær akut myeloid leukæmi med FLT3-mutation - version 2.0

Medicinrådet anbefaler gilteritinib til patienter med akut myeloid leukæmi med FLT3-mutation, som har tilbagefald eller ikke har effekt af deres hidtidige behandling (relaps/refraktær sygdom). Anbefalingen gælder kun patienter, som kan være egnede til at gennemgå en stamcelletransplantation efter behandling med gilteritinib.

Medicinrådet vurderer, at gilteritinib sammenlignet med højdosis kemoterapi bringer flere patienter til stamcelletransplantation med mulighed for efterfølgende langtidsoverlevelse. Samtidig medfører gilteritinib ikke flere eller værre bivirkninger end højdosis kemoterapi.

Der er dog usikkerhed om effekten på overlevelsen efter stamcelletransplantation. Der er også usikkerhed om effekten af gilteritinib for patienter, som tidligere er blevet behandlet med andre FLT3-inhibitorer, fx midostaurin, som er dansk standardbehandling i 1. linje.

Behandling med gilteritinib er dyrere end den nuværende behandling med højdosis kemoterapi. Medicinrådet vurderer dog, at omkostningerne er rimelige i forhold til den forventede effekt.

Medicinrådet anbefaler ikke gilteritinib til patienter med akut myeloid leukæmi med FLT3-mutation, som har tilbagefald eller ikke har effekt af deres hidtidige behandling (relaps/refraktær sygdom), og som ikke er egnede til at gennemgå en efterfølgende stamcelletransplantation.

Medicinrådet vurderer, at gilteritinib sammenlignet med lavdosis kemoterapi har en yderst begrænset effekt på overlevelsen. Effekten opvejer hos disse patienter ikke den øgede mængde bivirkninger, der samtidig forventes ved gilteritinib sammenlignet med lavdosis kemoterapi.