Efgartigimod alfa (Vyvgart)

Medicinrådets anbefaling vedr. efgartigimod alfa til behandling af myastenia gravis - version 1.0

Medicinrådet anbefaler ikke efgartigimod alfa som tillæg til standardbehandlingen for patienter med den sjældne autoimmune sygdom generaliseret myastenia gravis, som er seropositive over for antistoffer rettet mod acetylcholinreceptoren. Myastenia gravis er en neuromuskulær sygdom, som medfører udpræget udtrætning i flere muskelgrupper, hvilket bl.a. påvirker nakke, arme og ben og kan give patienterne tale-, tygge-, synke- og åndedrætsbesvær. Den nuværende standardbehandling består af acetylcholinesterase-hæmmer, kortikosteroid og/eller non-steroid immunsuppressiva som monoterapi eller kombinationsterapi.

Tillæg af efgartigimod alfa kan reducere udtrætningen af musklerne og øge patienternes helbredsrelaterede livskvalitet. Efgartigimod alfa gives i serier af fire ugentlige infusioner, hvorefter behandlingen pauseres. Effekten er dog ikke vedvarende, og patienterne skal genbehandles, når symptomerne vender tilbage, typisk efter 4-6 ugers behandlingspause.

Efgartigimod alfa medførte få alvorlige bivirkninger i det kliniske studie. Der kan dog være en øget risiko for alvorlige infektioner, og bivirkninger ved længere tids behandling er ikke undersøgt.

Efgartigimod alfa er meget dyrt, særligt i forhold til at behandlingen forventes at være livslang. Medicinrådet vurderer, at prisen er urimelig høj i forhold til effekten af lægemidlet, og opfordrer derfor lægemiddelvirksomheden til at vende tilbage med en markant lavere pris.