Cipaglucosidase alfa (Pombiliti) i kombination med miglustat (Opfolda)
Godkendt den 01. marts 2026
Medicinrådets anbefaling vedr. Cipaglucosidase alfa (Pombiliti) i kombination med miglustat (Opfolda) til behandling af Pompes sygdom
Medicinrådet har den 20. oktober 2025 godkendt en lægemiddelrekommandation vedr. lægemidler til Pompes sygdom, som afløser den tidligere anbefaling for Cipaglucosidase alfa (Pombiliti) i kombination med miglustat (Opfolda). Lægemiddelrekommandationen er gældende fra den 1. marts 2026.
Medicinrådet anbefaler nu Cipaglucosidase alfa (Pombiliti) i kombination med miglustat (Opfolda).
Find lægemiddelrekommandationen her.
Sagsbehandlingstid
Medicinrådet har brugt 17 uger (119 dage) på arbejdet med cipaglucosidase alfa i kombination med miglustat til behandling af Pompes sygdom.
Der har været clock-stop i sagen i perioden 29. november til 8. december 2023, fordi ansøger skulle fremsende nye data til sin ansøgning.
Beslutning om anbefaling
Tidligere anbefaling godkendt den 21. februar 2024:
Medicinrådets anbefaling vedr. cipaglucosidase alfa i kombination med miglustat til behandling af Pompes sygdom - version 1.0
Forhandling
Vurderingsrapport
På baggrund af vurderingsrapporten forhandler Amgros med ansøger om lægemidlets pris.
Ansøgning
Fagudvalget og sekretariatet vurderer dokumentationen i ansøgningen og udarbejder en vurderingsrapport.
Medicinrådet besluttede, at der skulle være clock-stop i sagen, fordi ansøger skulle fremsende nye data til sin ansøgning. Clock-stoppet varede fra 29. november til 8. december 2023.
Medicinrådet gennemgår ansøgningsmaterialet og går i dialog med virksomheden for at sikre, at ansøgningen indeholder de nødvendige oplysninger (validering).