Cipaglucosidase alfa (Pombiliti) i kombination med miglustat (Opfolda)

Medicinrådets anbefaling vedr. cipaglucosidase alfa i kombination med miglustat til behandling af Pompes sygdom - version 1.0

Medicinrådet anbefaler ikke cipaglucosidase alfa i kombination med miglustat – en enzymerstatningsterapi til voksne med sent debuterende Pompes sygdom (en medfødt stofskiftesygdom, der medfører nedsat muskelkraft og lungefunktion, fordi patienten mangler et vigtigt enzym).

Cipaglucosidase alfa i kombination med miglustat er en mindst lige så effektiv og sikker behandling som alglucosidase alfa, som er den enzymerstatningsterapi, de fleste patienter modtager i dag.

Selvom omkostningerne aktuelt er lavere end for alglucosidase alfa, vurderer Medicinrådet, at omkostningerne for begge behandlinger er prissat urimeligt højt. Medicinrådet kan derfor ikke anbefale cipaglucosidase alfa i kombination med miglustat til den nuværende pris. I stedet opfordrer Medicinrådet lægemiddelvirksomheden til at vende tilbage med en væsentligt lavere pris.

For at skabe priskonkurrence på området for enzymerstatningsterapier, hvor lægemidlerne på nuværende tidspunkt er prissat uforholdsmæssigt højt, har Medicinrådet besluttet at udarbejde en behandlingsvejledning for enzymerstatningsterapier, hvori behandling af Pompes sygdom også vil indgå.