Alfa-1-antitrypsin (Respreeza og Prolastina)

Medicinrådets anbefaling vedrørende human alfa-1-antitrypsin som mulig standardbehandling til patienter med alvorlig alfa-1-antitrypsinmangel - version 1.1

Medicinrådet anbefaler human alfa-1-antitrypsin som mulig standardbehandling til alvorlig alfa-1- antitrypsinmangel. Medicinrådet vurderer, at der er et rimeligt forhold mellem lægemidlets værdi og omkostningerne ved behandlingen.

Anbefalingen gælder for patienter, som opfylder følgende kriterier:
• Progredierende emfysem*
• Genotype PiZZ
• FEV1 35-70 % af forventet
• Dokumenteret rygeophør minimum seks måneder før behandlingsstart
*Progredierende emfysem betragtes som påvist, når CT-skanning har dokumenteret emfysem med samtidig nedsat lungefunktion (FEV1 35-70 %).

Behandling forudsætter årlig revurdering. Behandlingen seponeres, hvis patienten:
• får en lungetransplantation.
• vurderes terminal og fortsat behandling derfor skønnes udsigtsløs eller for krævende for patienten.
• ønsker afslutning.
• genoptager rygning. Dette kan kontrolleres ved kuliltemåling forud for hver injektion for patienter, som behandles på hospital. For patienter, som selv administrerer behandling i hjemmet, kan cotininmåling hver 6. måned anvendes.
• ikke vurderes at have tilstrækkelig effekt af behandlingen. Tab af lungedensitet på mere end 30 g/L indenfor 10 års behandling bør medføre behandlingsophør.

Medicinrådet anbefaler, at regionerne anvender det af de tilgængelige præparater, der er billigst.
Medicinrådet opfordrer Dansk Lungemedicinsk Selskab til at iværksætte indsamling af langtidsdata vedrørende effekten af behandlingen.