Medicinrådet anbefaler muskelsvind-medicin til flere patienter

Medicinrådets anbefalinger af medicinsk behandling af muskelsvindsygdommen spinal muskelatrofi (SMA) bliver udvidet, så de nu gælder patienter til og med 25 år. Det besluttede Medicinrådet på sit møde i går i forbindelse med, at Rådet godkendte en ny lægemiddelrekommandation på området.

Tidligere omfattede anbefalingerne alene børn op til seks år.

Udvidelsen af anbefalingerne skyldes primært, at virksomhederne bag lægemidlerne Evrysdi (risdiplam) og Spinraza (nusinersen) nu har givet bedre pristilbud, som afspejler, at dokumentationen for effekten er størst for de yngste børn under 6 år, svagere for større børn og unge voksne og meget svag for voksne over 25 år. Priserne er nu lavest for de voksne patienter og højst for de yngste børn.

Samtidig er der siden Medicinrådets anbefalinger fra 2017 til 2021 kommet lidt bedre data for lægemidlernes effekt. De nyeste studier, som Medicinrådet gennemgår i sin behandlingsvejledning fra december 2022, tyder på, at lægemidlerne i nogle tilfælde kan stabilisere sygdommen hos børn, unge og yngre voksne, for hvem der ellers vil være et betydeligt funktionstab.

- Det er jo stadig meget dyre behandlinger, men det er glædeligt, at vi nu har fået en prisaftale, der afspejler, at dokumentationen for effekten af behandlingen falder med alderen, så vi kan anbefale behandlingerne til flere patienter, siger formand for Medicinrådet, Jørgen Schøler Kristensen.

Medicinrådet forventer, at yderligere omtrent 40-45 patienter vil komme i behandling med udvidelsen af anbefalingerne.

Risdiplam er anbefalet som førstevalg til alle patienter, fordi det er det billigste at bruge. Medicinrådet vurderer, at effekten af risdiplam og nusinersen er sammenlignelig.

Hvis lægemidlerne ikke har effekt, anbefaler Medicinrådet ophør af behandlingen.

Læs de præcise kriterier for opstart og ophør af behandlingen i Medicinrådets behandlingsvejledning for SMA.