Medicinrådet fortsætter drøftelsen af Zolgensma

Usikkerhed om langtidseffekten af en ny genterapi til behandling af muskelsvindsygdommen spinal muskelatrofi og bekymring for alvorlige bivirkninger betyder, at Medicinrådet ikke afsluttede sin drøftelse af lægemidlets effekt på gårsdagens rådsmøde.

25. marts 2021

Medicinrådet besluttede onsdag, at drøftelserne af lægemidlet onasemnogene abeparvovec – en genterapi til små børn med muskelsvindsygdommen spinal muskelatrofi (SMA) – fortsætter på rådsmødet i april. Onasemnogene abeparvovec markedsføres under navnet Zolgensma.

Medicinrådet skulle på mødet tage stilling til, hvor godt Zolgensma virker i forhold til Spinraza, som børnene i dag bliver behandlet med.

Zolgensma er en engangsbehandling, og den sundhedsøkonomiske analyse, som Medicinrådet har modtaget fra firmaet bag lægemidlet, bygger på, at lægemidlet har livslang effekt.

Den sundhedsøkonomiske analyse er central, når Medicinrådet senere skal tage stilling til, om Zolgensma skal anbefales som mulig standardbehandling.

Men på onsdagens møde fandt Rådet, at der er så stor usikkerhed om behandlingens langtidseffekt, at den sundhedsøkonomiske model ikke kan bruges. Derfor nedsatte Rådet en arbejdsgruppe, som snarest skal præsentere en ny sundhedsøkonomisk model for Rådet.

Bekymret over bivirkninger

Medicinrådet er samtidig bekymret over nye oplysninger om alvorlige bivirkninger ved behandlingen, som Rådet blev præsenteret for kort før gårsdagens møde.

Efter at omtrent 800 patienter på verdensplan er blevet behandlet med Zolgensma, er der blevet konstateret fem tilfælde af trombotisk mikroangiopati (TMA), der er en akut og livstruende tilstand. En af de fem patienter er afgået ved døden.

- Den videre drøftelse af Zolgensma kommer ikke til at dreje sig så meget om, hvorvidt der er forskel på effekten af Spinraza og Zolgensma, men mere om langtidseffekten og bivirkningerne ved Zolgensma, siger Steen Werner Hansen, formand for Medicinrådet.

De nye bivirkningsoplysninger har medført, at Lægemiddelstyrelsen den 22. marts 2021 udsendte en sikkerhedsinformation.

Medicinrådet vil følge nøje med i, om der kommer mere information om de alvorlige bivirkninger.

- Vi bliver nødt til at overveje, hvilken betydning de nye oplysninger om alvorlige bivirkninger skal have for vores vurdering af lægemidlets værdi for patienterne, siger Steen Werner Hansen.

Medicinrådet fortsætter drøftelsen af Zolgensma på rådsmødet i april.

Fakta:

Zolgensma

Det Europæiske Lægemiddelagentur (EMA) har godkendt onasemnogene abeparvovec (Zolgensma) til børn med SMA type 1, der er den mest alvorlige form af sygdommen. Herudover er lægemidlet også godkendt til børn, der er født med den genfejl, som senere vil vise sig som spinal muskelatrofi, men som endnu ikke har vist symptomer på sygdommen.

Spinal muskelatrofi

5q spinal muskelatrofi (SMA) er en sjælden genetisk sygdom, der medfører muskelsvind og deraf nedsat muskelkraft. Trods sygdommens sjældenhed er SMA den hyppigste genetisk betingede årsag til dødsfald blandt spædbørn. Incidensen i Europa er estimeret til 1 ud af 6.000 fødte børn.

Ved SMA type 1 har barnet symptomer, før han/hun er seks måneder. Der er ofte symptomer allerede fra fødslen. Uden medicinsk behandling kommer barnet aldrig til at sidde selv og bliver sjældent mere end et par år. Levealderen er afhængig af, hvor intensiv vejrtrækningshjælp der bliver iværksat. De fleste af disse børn bliver derfor i dag behandlet med Spinraza, som Medicinrådet tidligere har anbefalet som standardbehandling, hvilket øger deres levealder og vigtige livsfunktioner.