Første vurdering af klinisk merværdi

På rådsmødet den 16. august 2017 godkendte Medicinrådet den første vurdering af et lægemiddels kliniske merværdi. Dermed er Medicinrådets vurderinger af nye lægemidler og indikationsudvidelser nu for alvor i gang.

- Med godkendelsen af fagudvalgets vurdering af nusinersens kliniske merværdi, har vi i dag taget et vigtigt skridt i Medicinrådets vurdering af lægemidlet. Ud fra de tilgængelige studier har vi vurderet, at vi her har et banebrydende lægemiddel til en sygdom, hvor der indtil nu ikke har været nogen form for behandling, siger Jørgen Schøler Kristensen, som deler formandskabet for Medicinrådet med Steen Werner Hansen.

Medicinrådet vurderer, at nusinersen giver en vigtig klinisk merværdi hos præsymptomatiske børn med positive gentest for SMA-mutationer, dvs. nyfødte, som endnu ikke har udviklet symptomer (typisk søskende til diagnosticerede børn), samt for patienter med SMA type 1, som er en gruppe børn hvor sygdommen viser sig i 0-6 måneders alderen. For de præsymptomatiske børn er der dog meget lav evidenskvalitet og for SMA type 1 er der lav evidenskvalitet. For begge grupper er der tale om ganske få patienter.

For patienter med SMA type II har Medicinrådet vurderet, at der er lille klinisk merværdi (meget lav evidenskvalitet) og for patienter med SMA type III er der ikkedokumenterbar klinisk merværdi (ingen evidens).

Det understreges, at denne vurderingsrapport IKKE er det endelige beslutningsgrundlag.

Vurderingsrapporten er nu sendt i høring hos det ansøgende firma, som har 14 dage til eventuelt at kommentere på rapporten. Sideløbende hermed udarbejder Amgros en sundhedsøkonomisk analyse og forhandler med ansøger om prisen for lægemidlet.

På baggrund af vurderingsrapporten, ansøgers eventuelle høringssvar og Amgros rådgivning vil Medicinrådet beslutte, om nusinersen skal anbefales som standardbehandling til de nævnte patientgrupper med 5q spinal muskelatrofi. Det forventes at ske på rådsmødet 12. oktober 2017.