Medicinrådet udvider anbefalingen vedrørende nusinersen (Spinraza)

Under anvendelse af alvorlighedsprincippet udvider Medicinrådet anbefalingen vedrørende nusinersen til også at omfatte børn med SMA type 2, som opfylder en række kriterier

30. maj 2018:
Medicinrådet har onsdag den 30. maj 2018 drøftet anbefalingen vedrørende nusinersen (Spinraza):

- Vi mener fortsat ikke, at der er et rimeligt forhold mellem den dokumenterede effekt og den pris, ansøger forlanger. Vi udvider anbefalingen, fordi der for nylig er publiceret data, som har givet os mulighed for at lave supplerende analyser. Baseret på det mener vi, at der nu er evidens for at udvide vores anbefaling til at omfatte børn med SMA type 2, der opfylder en række kriterier, siger Steen Werner Hansen, som deler formandskabet for Medicinrådet med Jørgen Schøler Kristensen.

Medicinrådet har i sin anbefaling taget hensyn til, at det i nogle tilfælde kan være svært at fastsætte det nøjagtige tidspunkt for symptomdebut, hvorfor anbefalingen for SMA type 2 omfatter børn med symptomdebut før de er 24 måneder.

Medicinrådet fastholder, at nusinersen ikke kan anbefales generelt som standardbehandling til patienter med spinal muskelatrofi.

5q spinal muskelatrofi (SMA) er en arvelig muskelsvindsygdom, som oftest viser sig i den tidlige barndom. SMA forekommer i forskellige typer, som bl.a. afhænger af, hvornår symptomerne starter samt deres sværhedsgrad.

Anbefaling revurderet på baggrund af publiceret datagrundlag
Det er tredje gang, Medicinrådet drøfter anbefalingen vedrørende nusinersen. Den 12. oktober 2017 og den 30. januar 2018 anbefalede Medicinrådet protokolleret ibrugtagning af nusinersen til en begrænset gruppe patienter med SMA type 1 samt til præsymptomatiske spædbørn.

- Vi har revurderet anbefalingen for patienter med SMA type 2 på baggrund af en gennemgang af det nu publicerede datagrundlag og vores supplerende analyser for denne patientgruppe, og det har resulteret i, at vi under anvendelse af alvorlighedsprincippet nu også anbefaler nusinersen til nogle børn med SMA type 2, som opfylder en række kriterier, siger Steen Werner Hansen.

Medicinrådets anbefaling:


Om alvorlighedsprincippet
Alvorlighedsprincippet giver Medicinrådet mulighed for at inddrage et ekstraordinært hensyn til alvorlighed udover behandlingseffekt og omkostninger. Dette mandat blev givet til Medicinrådet af Danske Regioner ved etableringen af Medicinrådet.
Rådets anbefalinger baserer sig dog altid på en helhedsvurdering, hvorfor alvorlighedsprincippet ikke a priori tilsidesætter andre nødvendige og relevante hensyn.