Første anbefaling fra Medicinrådet: nusinersen anbefales ikke som standardbehandling til patienter med 5q spinal muskelatrofi

12. oktober 2017:

Prisen for nusinersen er urimeligt høj, og derfor anbefaler Medicinrådet ikke nusinersen som standardbehandling til patienter med 5q spinal muskelatrofi. Nusinersen kan dog anvendes til protokolleret ibrugtagning til præsymptomatiske spædbørn og patienter med SMA type I

Medicinrådet har torsdag den 12. oktober 2017 færdiggjort sin første anbefaling - et nej til at anbefale nusinersen til behandling af patienter med 5q spinal muskelatrofi.

- Ansøger (Biogen) har valgt at sætte prisen for nusinersen urimeligt højt, og Medicinrådet mener ikke, at der er proportionalitet mellem ansøgers prisforlangende og effekten af at tage nusinersen i brug som standardbehandling til 5q spinal muskelatrofi. Derfor siger vi nej til anbefaling til standardbehandling, siger Steen Werner Hansen, der deler formandskabet for Medicinrådet med Jørgen Schøler Kristensen.

I lyset af fagudvalgets vurdering, og ved anvendelse af alvorlighedsprincippet, anbefaler Medicinrådet dog, at der kan iværksættes protokolleret ibrugtagning af nusinersen til præsymptomatiske spædbørn samt til patienter med SMA type I med to SMN2-kopier og symptomdebut før seksmånedersalderen, som ikke er i permanent respirationsbehandling.

- Nusinersen er et revolutionerende lægemiddel, fordi det er den første behandling af spinal muskelatrofi. Derfor er det særdeles frustrerende, at ansøger ikke er villig til at tilbyde behandlingen til en rimelig pris, som ville kunne komme alle patienterne til gode. Men hvis ansøger vælger at komme med en ny pris, vil vi på ny vurdere, om den nye pris står i rimeligt forhold til lægemidlets kliniske merværdi, sige Steen Werner Hansen.

Protokolleret ibrugtagning betyder, at lægemidlet kan tages i brug ud fra fastlagte kriterier ledsagende dataopsamling.

Medicinrådets anbefaling vedrørende nusinersen som standardbehandling til patienter med 5q spinal muskelatrofi kan findes her

Yderligere kommentarer:
Steen Werner Hansen, formand for Medicinrådet, tlf. 21 34 07 66