Spinraza: Medicinrådet ønsker data for flere patienter

I dag blev Medicinrådet og fagudvalget vedrørende spinal muskelatrofi (SMA) enige om at efterlyse flere data for effekt og bivirkninger af lægemidlet Spinraza.

25. september 2019

Medicinrådet og fagudvalget har i dag diskuteret, om nye data publiceret i tidsskriftet Neurologi i 2019 giver anledning til at revurdere anbefalingen for Spinraza.

Der var enighed om, at datagrundlaget er spinkelt. Derfor vil man gå sammen om at efterlyse flere data, som kan belyse effekt og bivirkninger af Spinraza hos de større børn og voksne, som ikke i dag er omfattet af Medicinrådets anbefaling. Når fagudvalget vurderer, at der er tilstrækkelige data til at belyse de ubesvarede spørgsmål, vil Rådet diskutere, om sagen skal tages op på ny.

De nye data er baseret på et ukontrolleret studie for 24 patienter, heraf 11 patienter med SMA type 2 og 13 patienter med SMA type 3. Det lille antal står i kontrast til, at der i dag er 8.400 patienter i behandling med Spinraza på verdensplan. Det må således formodes, at der indenfor en kortere tidsperiode vil være real-world data, som kan belyse, hvordan det går de patienter, som ikke er omfattet af Medicinrådets anbefaling i dag. Samtidig er det relevant at se opfølgningsdata fra de tidligere randomiserede studier, som også bør være på trapperne. Derimod kan det ikke forventes, at der bliver igangsat nye randomiserede studier.

Fagudvalget vil nu samles og diskutere, hvordan man kan løse opgaven med skaffe flere data.