OTL-200 - (Libmeldy)
Status: Arkiveret
Ansøger: Orchard Therapeutics
Sygdomsområde:
Stofskiftesygdomme
Specifik sygdom:
Metakromatisk leukodystrofi
Anvendelse:
Behandling af børn med metakromatisk leukodystrofi (MLD) ved biallele mutationer i arylsulfatase A (ARSA)-genet
Fagudvalg:
Sjældne medfødte sygdomme hos børn
Sidst opdateret: 24. juni 2022
Lægemidlet skal ikke behandles i Medicinrådet. Baggrunden for dette er beskrevet i referatet fra det 69. rådsmøde, som er afholdt den 15. juni 2022.
"Fagudvalgsformand Brian Nauheimer Andersen præsenterede udkast til Medicinrådets vurdering af lægemidlet atidarsagene autotemcel (Libmeldy) til behandling af metakromatisk leukodystrofi. Sekretariatet præsenterede herefter de sundhedsøkonomiske analyser.
Rådet drøftede indledningsvist hensigtsmæssigheden i, at Medicinrådet havde antaget ansøgningen vedrørende dette lægemiddel, idet behandlingen pt. foregår i udlandet. Det betyder, at en henvisende sygehusafdeling skal søge Sundhedsstyrelsen om at lade patienten behandle på et udenlandsk hospital, der er godkendt til at foretage denne behandling.
Rådet vurderer lægemidler, jf. Medicinrådets procesvejledning for vurdering af nye lægemidler/indikationsudvidelser, som en virksomhed har bedt Medicinrådet om at behandle. Lægemidlet skal have markedsføringstilladelse i Danmark og indgå eller forventes at indgå i de udleveringsgrupper, der fremgår af procesvejledningen.
Samlet set fandt Rådet, at ansøgningen ikke falder inden for Rådets kompetenceområde, idet ingen patienter pt. vil blive behandlet på danske sygehuse, og konkrete ansøgninger om behandling i alle tilfælde ville skulle håndteres i Sundhedsstyrelsen, jf. bekendtgørelse om ret til sygehusbehandling m.v.
Rådet valgte på den baggrund ikke at behandle udkastet."
Status for Medicinrådets vurdering
Anmodning om vurdering
Ansøgning (dag 0)
Fagudvalget og sekretariatet vurderer dokumentationen i ansøgningen og udarbejder en vurderingsrapport.
Vurderingsrapport
På baggrund af vurderingsrapporten forhandler Amgros med ansøger om lægemidlets pris.
Forhandling
Beslutning om anbefaling