Avalglucosidase alfa (Nexviadyme)

Ansøger: Sanofi
ATC-kode: A16AB22
Sygdomsområde: Stofskiftesygdomme
Specifik sygdom: Pompes sygdom
Anvendelse: Pompes sygdom
Fagudvalg: Medfødte stofskiftesygdomme
Sidst opdateret: 01. september 2022

Godkendt den 31. august 2022

Medicinrådets anbefaling vedr. avalglucosidase alfa til behandling af sent debuterende Pompes sygdom (LOPD) - version 1.0

Medicinrådet anbefaler ikke avalglucosidase alfa til behandling af stofskiftesygdommen ’sent debuterende Pompes sygdom’ (LOPD). Denne variant af sygdommen viser sig hos børn ældre end 12 måneder og fører til nedsat muskelkraft og lungefunktion.

Medicinrådet vurderer, at der ikke er betydelig forskel mellem effekten af avalglucosidase alfa og alglucosidase alfa, hvad angår opretholdelse af patienternes lungefunktion. Samtidig er omkostningerne for de to behandlinger på samme niveau. Medicinrådet vurderer dog, at behandlingerne er prissat urimeligt højt, og derfor anbefaler Medicinrådet ikke avalglucosidase alfa som standardbehandling.

Anbefaling og vurdering

Medicinrådet har modtaget en anmodning om vurdering

05. april 2021.

Medicinrådet har modtaget og godkendt den endelige ansøgning

16. februar 2022.

Fagudvalget og sekretariatet vurderer dokumentationen i ansøgningen og udarbejder en vurderingsrapport.

Fagudvalget og sekretariatet har udarbejdet en vurderingsrapport, som er sendt til ansøger og Amgros

22. juni 2022.

Medicinrådet indført et clock-stop fra den 11. maj til den 30. juni 2022, da vi afventede markedsføringstilladelse.

På baggrund af vurderingsrapporten forhandler Amgros med ansøger om lægemidlets pris.

Sekretariatet har modtaget et forhandlingsnotat med de forhandlede priser fra Amgros

01. august 2022.

Medicinrådet har godkendt anbefalingen

31. august 2022.

Sagsbehandlingstiden og processen for Medicinrådets vurdering

16. februar - 31. august 2022.

Medicinrådet har brugt 20 uger og 6 dage (146 dage) på arbejdet med avalglucosidase alfa til behandling af sent debuterende Pompes sygdom (LOPD).

Medicinrådet indførte et clock-stop fra den 11. maj til den 30. juni 2022, da vi afventede markedsføringstilladelse.