Patisiran (Onpattro)

Ansøger: Alnylam Sweden AB
ATC-kode: N07XX12
Sygdomsområde: Stofskiftesygdomme Endokrinologi
Specifik sygdom: Amyloidose
Anvendelse: Arvelig transthyretin-medieret amyloidose (hATTR)
Fagudvalg: Transthyretin amyloidose
Sidst opdateret: 22. oktober 2021

Godkendt den 18. november 2020

Medicinrådets anbefaling vedrørende patisiran til transthyretinmedieret amyloidose med polyneuropati stadie 1 og 2 (opdateret version 1.1 pr. 18. november 2020)

Medicinrådet anbefaler patisiran til patienter med arvelig transthyretinmedieret amyloidose med polyneuropati stadie 1 og 2.

Medicinrådet anbefaler patisiran, fordi det samlet set har stor merværdi. Det betyder, at det er meget bedre for patienterne end ingen behandling. Samtidig vil sundhedsvæsenets omkostninger til lægemidlet være rimelige i forhold til effekten af behandlingen.

Kriterier for opstart og seponering kan læses på Medicinrådets hjemmeside sammen med anbefalingen.

OBS: Sammenligning af patisiran, inotersen og tafamidis til arvelig transthyretinmedieret amyloidose (hATTR) med polyneuropati - pr. 19. marts 2021

OBS: Medicinrådets præcisering vedr. opstart og seponering for patisiran til arvelig transthyretinmedieret amyloidose med polyneuropati stadie 1 og 2 - pr. 18. november 2020

Anbefaling - vers. 1.1 Baggrund - vers. 1.1

Medicinrådet har modtaget den foreløbige ansøgning

04. juni 2019.

Medicinrådet udarbejder protokollen

04. juni 2019 - 28. januar 2020.

Medicinrådet har sendt protokollen til ansøger

28. januar 2020.

Medicinrådets protokol for vurdering af patisiran til behandling af arvelig transthyretin-medieret amyloidose med polyneuropati, stadie 1 og 2

Medicinrådet har modtaget og godkendt den endelige ansøgning

01. april 2020.

Medicinrådet udarbejder vurderingsrapporten

1. april - 22. juni 2020.

Medicinrådets udkast til vurderingen af lægemidlets værdi er sendt i høring hos ansøger

5. - 25. juni 2020.

Medicinrådet har godkendt vurderingen af lægemidlets værdi

22. juni 2020.

Medicinrådets vurdering af patisiran til behandling af arvelig transthyretinmedieret amyloidose med polyneuropati, stadie 1 og 2

Endelig vurdering af lægemidlets værdi efter modtagelse af høringssvaret

22. juni 2020.

Medicinrådet udarbejder det økonomiske beslutningsgrundlag

1. april - 21. oktober 2020.

Medicinrådet har godkendt de sundhedsøkonomiske modelantagelser

22. juni 2020.

Medicinrådet har godkendt anbefalingen

18. november 2020.

Sagsbehandlingstiden og processen for Medicinrådets vurdering

1. april - 18. november 2020.

Medicinrådet har brugt 29 uger dage på arbejdet med med patisiran til arvelig transthyretinmedieret amyloidose med polyneuropati stadie 1 og 2.

Filtrering

Patisiran (Onpattro)

Status: Færdigbehandlet (Anbefalet)

Anbefaling

Status for vurdering af lægemidlet

Ansøgningsproces

Ansøgning

Sundhedsfaglig vurdering (lægemidlets værdi)

Sundhedsøkonomisk vurdering

Medicinrådets anbefaling

Sagsbehandlingstid