Ataluren (Translarna)

Ansøger: Medicinrådet har besluttet at tage sagen op af egen drift
ATC-kode: M09AX03
Sygdomsområde: Neuromuskulære sygdomme
Specifik sygdom: Muskelsvind Muskeldystrofi
Anvendelse: Duchennes muskeldystrofi
Fagudvalg: Duchennes muskeldystrofi
Sidst opdateret: 12. december 2018

Godkendt den 12. december 2018

Medicinrådets anbefaling vedrørende ataluren som mulig standardbehandling til Duchennes muskeldystrofi

Medicinrådet anbefaler ikke ataluren som mulig standardbehandling til gående patienter i alderen 5 år og derover med Duchennes muskeldystrofi forårsaget af en nonsensmutation i dystrofingenet.
Medicinrådet har vurderet, at ataluren har ingen klinisk merværdi sammenlignet med placebo.
Medicinrådet kan derfor ikke anbefale ataluren som mulig standardbehandling uanset pris.

Anbefaling Baggrund

Medicinrådet har besluttet at tage sagen op af egen drift

10. oktober 2018.

Medicinrådet har godkendt protokol

5. februar 2018.

Medicinrådets protokol for vurdering af den kliniske merværdi af ataluren til behandling af Duchennes muskeldystrofi

Medicinrådet har vurderet lægemidlets værdi

14. november 2018.

Medicinrådets vurdering af klinisk merværdi for ataluren til Duchennes muskeldystrofi

Medicinrådet har modtaget det økonomiske beslutningsgrundlag fra Amgros

30. november 2018.

Medicinrådet har godkendt anbefalingen

12. december 2018.

Sagsbehandlingstiden og processen for Medicinrådets vurdering

10. oktober - 12. december 2018.

Medicinrådet modtog den endelige ansøgning fra PTC-Therapeutics den 14. marts 2018. Under sagsbehandlingen har ansøger den 3. oktober 2018 valgt at trække sin endelige ansøgning tilbage. Medicinrådet besluttede på sit møde den 10. oktober 2018 at tage vurderingen op af egen drift