Gå til hovedindholdet

Nusinersen (Spinraza)

Status: Færdigbehandlet (Anbefalet)

Ansøger: Biogen
ATC-kode: M09AX07
Sygdomsområde:  Neuromuskulære sygdomme
Specifik sygdom:  Muskelsvind Spinal muskelatrofi Muskeldystrofi
Anvendelse:  Patienter med 5q spinal muskelatrofi
Fagudvalg:  Spinal muskelatrofi
Sidst opdateret: 01. september 2023

Medicinrådet har den 31. august 2023 godkendt en lægemiddelrekommandation og behandlingsvejledning for spinal muskelatrofi, som afløser den tidligere anbefaling for nusinersen.

Medicinrådet anbefaler nu nusinersen til patienter til og med 25 år efter faste start og stop-kriterier.

Find lægemiddelrekommandationen her.

Anbefaling

Godkendt den 29. oktober 2020

Medicinrådets anbefaling vedrørende nusinersen som standardbehandling til patienter med 5q spinal muskelatrofi - version 4.0

Medicinrådet finder, at der fortsat ikke er et rimeligt forhold mellem den dokumenterede effekt af nusinersen og ansøgers prisforlangende.
Under hensyntagen til alvorlighedsprincippet, finder Medicinrådet imidlertid, at der er grundlag for at anbefale ibrugtagning af nusinersen som mulig standardbehandling til følgende patientpopulationer, hvor der er evidens for effekt:

1) Præsymptomatiske spædbørn med 2-4 SMN2-kopier
2) Børn med SMA type 1, som opfylder følgende kriterier:
• 2-3 SMN2-kopier
• alder ved symptomdebut maks. 6 måneder
• ikke er i permanent respirationsbehandling ved opstart af behandling
3) Børn med SMA type 2, som opfylder følgende kriterier:
• mindst 2 SMN2-kopier
• alder ved symptomdebut maks. 24 måneder
• maks. 4 års sygdomsvarighed ved opstart af behandling
• ingen assisteret ventilation udover natligt behov og mere end 95 % SaO2 uden assisteret ventilation.

Nusinersen kan ikke anbefales som mulig standardbehandling til patienter med SMA generelt.

Ved SMA type 2 gælder særlige kriterier for opfølgning og ophør af behandlingen. Se ”Kriterier for ibrugtagning af nusinersen ved SMA type 2”.
Yderligere oplysninger om Medicinrådets anbefaling findes i ”Baggrund for Medicinrådets anbefaling” og ”Tillæg til Medicinrådets anbefaling”.

OBS: Anbefalingen afløser tre tidligere anbefalinger vedrørende nusinersen: version 1.0 (12. oktober 2017), version 2.0 (30. januar 2018) og version 3.0 (18. maj 2018).

Se bilag fra Rådets behandling den 29. juni 2020:
Fagudvalgets afrapportering og indstilling
Amgros forhandlingsnotat
Tillæg til den tidligere sundhedsøkonomiske analyse

Status for vurdering af lægemidlet

Medicinrådet revurderer anbefalingen

Aktivitet
Medicinrådet revurderer anbefalingen
24. april - 30. maj 2018. 

Revurderingen sker på Rådets initiativ på baggrund af en gennemgang af det nu publicerede datagrundlag for SMA type 2.

Amgros er anmodet om at rette henvendelse til ansøger med henblik på eventuel ny prisforhandling.


17. maj 2018:
Tillæg til Medicinrådets vurdering af klinisk merværdi af nusinersen til spinal muskelatrofi type 2

5. september 2017:
Vurdering af klinisk merværdi af nusinersen til spinal muskelatrofi

Omkostningsanalyse

Aktivitet
Medicinrådet har modtaget Amgros' økonomiske beslutningsgrundlag
25. maj 2018. 

Medicinrådets anbefaling

Aktivitet
Medicinrådet har godkendt anbefalingen
30. maj 2018.