Gå til hovedindholdet

Ataluren (Translarna)

Status: Færdigbehandlet (Ikke anbefalet)

Ansøger: Medicinrådet har besluttet at tage sagen op af egen drift
ATC-kode: M09AX03
Sygdomsområde:  Neuromuskulære sygdomme
Specifik sygdom:  Muskelsvind Muskeldystrofi
Anvendelse:  Duchennes muskeldystrofi
Fagudvalg:  Duchennes muskeldystrofi - FU nedlagt
Sidst opdateret: 12. december 2018

Anbefaling

Godkendt den 12. december 2018

Medicinrådets anbefaling vedrørende ataluren som mulig standardbehandling til Duchennes muskeldystrofi

Medicinrådet anbefaler ikke ataluren som mulig standardbehandling til gående patienter i alderen 5 år og derover med Duchennes muskeldystrofi forårsaget af en nonsensmutation i dystrofingenet.
Medicinrådet har vurderet, at ataluren har ingen klinisk merværdi sammenlignet med placebo.
Medicinrådet kan derfor ikke anbefale ataluren som mulig standardbehandling uanset pris.

Status for vurdering af lægemidlet

Forberedelse og protokol

Aktivitet
Medicinrådet har besluttet at tage sagen op af egen drift
10. oktober 2018. 

Sundhedsfaglig vurdering (lægemidlets værdi)

Aktivitet
Medicinrådet har vurderet lægemidlets værdi

Sundhedsøkonomisk vurdering

Aktivitet
Medicinrådet har modtaget det økonomiske beslutningsgrundlag fra Amgros
30. november 2018. 

Medicinrådets anbefaling

Aktivitet
Medicinrådet har godkendt anbefalingen
12. december 2018. 

Sagsbehandlingstid

Aktivitet
Sagsbehandlingstiden og processen for Medicinrådets vurdering
10. oktober - 12. december 2018. 

Medicinrådet modtog den endelige ansøgning fra PTC-Therapeutics den 14. marts 2018. Under sagsbehandlingen har ansøger den 3. oktober 2018 valgt at trække sin endelige ansøgning tilbage. Medicinrådet besluttede på sit møde den 10. oktober 2018 at tage vurderingen op af egen drift